Wurde bei Ihnen eine myotone Dystrophie Typ 1 (DM1) oder Typ 2 (DM2) diagnostiziert?
Erfahren Sie mehr über die klinische Studie zur myotonen Dystrophie, in der untersucht wird, ob Mexiletin als Retardpräparat sicher und wirksam zur Linderung von Muskelsteifigkeit und zur Verbesserung der Lebensqualität eingesetzt werden kann.
Wurde bei Ihnen eine myotone Dystrophie Typ 1 (DM1) oder Typ 2 (DM2) diagnostiziert?
Erfahren Sie mehr über die klinische Studie zur myotonen Dystrophie, in der untersucht wird, ob Mexiletin als Retardpräparat sicher und wirksam zur Linderung von Muskelsteifigkeit und zur Verbesserung der Lebensqualität eingesetzt werden kann.
Über die klinische Studie HERCULES zur myotonen Dystrophie
Die klinische Studie HERCULES untersucht die Anwendung von Mexiletin mit verlängerter Freisetzung bei Patienten mit myotoner Dystrophie Typ 1 oder Typ 2 (DM1 oder DM2). Mexiletin ist ein bekanntes Medikament, das bereits zur Linderung der Symptome von Myotonie bei nicht-dystrophen myotonen Erkrankungen zugelassen ist. HERCULES ist die erste klinische Studie zur Beurteilung des Sicherheits- und Wirksamkeitsprofils von Mexiletin als Retardpräparat (PR) bei der Linderung von Muskelsteifigkeit und verzögerter Muskelentspannung (Myotonie) zur Unterstützung der täglichen Aktivitäten und der Lebensqualität bei Patienten mit myotoner Dystrophie.
Die Hälfte der Patienten in der Studie erhält Mexiletin als neu entwickelte Formulierung mit verlängerter Freisetzung (PR) (das „Prüfmedikament“), während die andere Hälfte ein Placebo (eine Behandlung ohne Wirkstoff) erhält. Die teilnehmenden Patienten werden nach dem Zufallsprinzip einer dieser beiden Behandlungen zugewiesen und weder sie noch das Studienteam werden wissen, welche Behandlung verabreicht wird. Patienten, die an HERCULES teilnehmen, werden gebeten, sechs Monate lang in der Studie zu bleiben. Die Mexiletin-PR-Dosis wird in den ersten zwei Wochen schrittweise auf 500 mg Mexiletin erhöht.
An der HERCULES-Studie werden insgesamt 96 Patienten an mehreren Krankenhäusern („Prüfzentren“) in verschiedenen Ländern Europas (einschließlich Großbritannien) teilnehmen.
Sie könnten für die Teilnahme an der Studie geeignet sein, wenn Sie:
- 16 Jahre oder älter sind*
- Eine genetisch bestätigte DM1- oder DM2-Diagnose haben
- 10 Meter weit selbstständig gehen können (ggf. mit einem Gehstock, Gehgestell oder Orthesen)
- 45 kg oder mehr wiegen
- Nicht schwanger sind
Über myotone Dystrophie
Myotone Dystrophie (Dystrophische Myotonie oder DM) ist eine vererbte neuromuskuläre Erkrankung, die progressive Muskelschwäche, Muskelschwund, Muskelsteifheit und verzögerte Entspannung (Myotonie) verursacht. Es gibt zwei Arten der myotonen Dystrophie. DM1 (auch Steinert-Krankheit genannt) ist die häufigste Form bei Erwachsenen und beginnt bereits in der Kindheit oder im frühen Erwachsenenalter. DM2 (auch PROMM genannt) beginnt typischerweise später im Leben und verläuft milder als DM1. Die Hauptsymptome können die Muskeln, Augen und das Herz sowie die endokrinen und Stoffwechselsysteme betreffen.
Es gibt keine Heilung für myotone Dystrophie, aber die Hauptsymptome können behandelt werden. Die HERCULES-Studie zielt darauf ab, Muskelsteifigkeit und verzögerte Muskelentspannung (Myotonie) zu reduzieren, da dies für Betroffene einschränkende und manchmal schmerzhafte Symptome sind.
Über Mexiletin
Mexiletin (NaMuscla®) ist eine in mehreren europäischen Ländern (als Kapsel) zugelassene Behandlung zur Linderung der Symptome einer Myotonie bei Erwachsenen mit nicht dystrophen myotonen Erkrankungen (NDM). Es hilft dabei, die Lebensqualität dieser Patienten zu verbessern.
Mexiletin wird derzeit entwickelt, um Muskelsteifigkeit bei Personen mit myotoner Dystrophie zu reduzieren. In der Hercules-Studie wird eine neue Form von Mexiletin untersucht. Dies wird als Mexiletin mit verlängerter Freisetzung (prolonged release (PR) bezeichnet. Im Gegensatz zur NaMuscla®-Kapsel wird diese neue Formulierung als Pulver bereitgestellt, das mit Wasser gemischt und als Getränk eingenommen wird. Sie wurde entwickelt, damit das Medikament einfacher zu schlucken und besser zu vertragen ist. Verlängerte Freisetzung bedeutet, dass das Medikament während der Zeit im Körper langsam und allmählich abgegeben wird. Dadurch unterscheidet sich diese Formulierung von der NaMuscla®-Kapsel, die das Medikament kurz nach der Einnahme auf einmal freisetzt.
Teilnahme an der klinischen Studie
Sie könnten für die Teilnahme an der Studie geeignet sein, wenn Sie:
- 16 Jahre oder älter sind*,
- eine genetisch bestätigte DM1- oder DM2-Diagnose haben,
- 45 kg oder mehr wiegen,
- 10 Meter weit selbstständig gehen können (ggf. mit einem Gehstock, Gehgestell oder Orthesen),
- Nicht schwanger sind.
Wenn Sie alle diese Fragen mit „JA“ beantworten können, sind Sie möglicherweise für die Teilnahme an der klinischen Studie HERCULES geeignet. Es gibt mehrere Länder und Prüfzentren, in denen die Studie stattfindet. Bitte überprüfen Sie, welches Prüfzentrum für Sie am besten geeignet ist, und kontaktieren Sie uns, wenn Sie an einer Teilnahme interessiert sind: Prüfzentren.
Ein Arzt an einem der Prüfzentren wird alle abschließenden Untersuchungen durchführen, um festzustellen, ob Sie für die Teilnahme an der Studie geeignet sind. Das Prüfzentrum ist das Krankenhaus, in dem die Studie stattfindet. Nur Sie können die endgültige Entscheidung treffen, ob Sie teilnehmen möchten. Ihr Prüfarzt ist für Sie da, um alle Ihre Fragen zu beantworten.
Bitte denken Sie daran, dass die Teilnahme allein Ihre Entscheidung ist und dass Sie die Studie jederzeit ohne Angabe von Gründen verlassen können. Ein Ausscheiden aus der Studie hat keinen Einfluss auf Ihre medizinische Versorgung oder Ihre gesetzlichen Rechte.
Wenn Sie sich nicht sicher sind, ob die Teilnahme an dieser Studie die richtige Wahl für Sie ist, zögern Sie bitte nicht, mit Ihrem Arzt zu sprechen, der Sie und Ihre Krankengeschichte kennt.
Was wird von mir erwartet?
Wenn Sie geeignet und bereit sind, an der HERCULES-Studie teilzunehmen, werden Sie gebeten, sechs persönliche Termine wahrzunehmen und zwei Telefongespräche mit dem Studienteam zu führen. Diese Besuchstermine und Anrufe finden über einen 26-wöchigen Behandlungszeitraum statt.
Wenn Sie an einer Teilnahme an der Studie interessiert sind, finden Sie unten einen detaillierteren Zeitplan:
Besuchstermin 1:
Bei Besuchstermin 1 („Voruntersuchung“) führt das Studienteam eine erste Reihe von allgemeinen Untersuchungen durch (z. B. Labormessungen, körperliche Untersuchung, Blut-und Urinuntersuchungen, Herzuntersuchung), um festzustellen, ob Sie für die Teilnahme an der HERCULES-Studie geeignet sind.
Besuchstermin 2:
Bei Besuchstermin 2 werden DM-Tests (einschließlich des Ausfüllens von Fragebögen) durchgeführt, um Ihre „Baseline-Werte“ zu definieren, bevor Sie mit der Einnahme des Studienmedikaments beginnen. Weitere Sicherheitsparameter (z. B. EKG, Vitalzeichen) werden ebenfalls erneut überprüft. Ab Besuchstermin 2 nehmen Sie Ihr Studienmedikament einmal täglich ein. Sie erhalten das Studienmedikament zur Einnahme zu Hause zusammen mit Anweisungen zur Einnahme und zur Nachverfolgung Ihrer Anwendung.
Besuchstermin 3 und besuchstermin 4:
An den Besuchsterminen 3 und 4 werden Sicherheitsparameter (z. B. EKG, Vitalzeichen) erneut überprüft.
Besuchstermin 5:
Bei Besuchstermin 5 werden weitere Sicherheitstests (z. B. Urin- und Bluttests, Vitalzeichen, EKG, körperliche Untersuchung) durchgeführt. DM-Tests (einschließlich Ausfüllen von Fragebögen) werden ebenfalls durchgeführt.
Besuchstermin 6:
Bei Besuchstermin 6 werden Sicherheitstests und DM-Tests durchgeführt. Er ist der Besuchstermin zum „Studienende“ der HERCULES-Studie.
Zusätzlich zu den sechs Besuchsterminen im Prüfzentrum wird Ihr Studienteam Sie zweimal anrufen – in den Wochen 8 und 20 –, z. B. um zu überprüfen, wie Sie sich fühlen.
Unterstützung für Reisevorbereitungen
Wenn Sie an der HERCULES-Studie teilnehmen, werden Ihnen alle studienbezogenen Aktivitäten und Medikamente vom Auftraggeber der Studie kostenlos zur Verfügung gestellt.
Der Sponsor der Studie hat für die meisten teilnehmenden Prüfzentren (derzeit in Dänemark nicht verfügbar) einen Concierge-Service zur Verfügung gestellt, um Sie bei Bedarf bei Reisevorbereitungen (z. B. Taxifahrten, Flügen, Hotelunterbringung) zu unterstützen. Das bedeutet, dass sich die Patienten innerhalb der in Frage kommenden Länder entweder die Reisevorkehrungen im Voraus kostenlos organisieren lassen oder ihre eigenen Reisevorkehrungen treffen können, für die Sie dann auf der Grundlage eingereichter Belege gemäß den lokalen Vorschriften und den vom Sponsor festgelegten Kostengrenzen eine Kostenerstattung erhalten. Ihr Prüfzentrum wird alles direkt mit dem Concierge-Service koordinieren, und Ihr Studienpersonal wird mit Ihnen zusammenarbeiten, um alle notwendigen Vorkehrungen zu treffen.
Nachdem Sie Ihre Teilnahme an der HERCULES-Studie beendet haben, haben Sie die Möglichkeit, an der ATLAS-Nachbeobachtungsstudie teilzunehmen.
Es gibt viele sinnvolle Gründe, eine Teilnahme an der klinischen Studie HERCULES zur myotonen Dystrophie in Betracht zu ziehen:
- Die Behandlung könnte möglicherweise Ihre Myotonie-Symptome verbessern. Während Ihrer Behandlung wird das medizinische Personal Ihre Gesundheit genau überwachen, um eine genaue Erfassung von Sicherheits- und Wirksamkeitsdaten innerhalb der DM-Population zu gewährleisten.
- Durch Ihre Teilnahme tragen Sie zur potenziellen Entwicklung einer in der Zukunft zugelassenen Behandlungsmöglichkeit bei, die sowohl Ihnen als auch anderen Menschen mit dieser Erkrankung zugutekommen könnte.
- Nachdem Sie Ihre Teilnahme an der HERCULES-Studie beendet haben, haben Sie die Möglichkeit, an der ATLAS-Nachbeobachtungsstudie teilzunehmen. In der ATLAS-Studie können alle Teilnehmer die Studienmedikation Mexiletin als Retardpräparat erhalten. ATLAS ist eine offene Studie, was bedeutet, dass sowohl Sie als auch das Studienteam wissen, welche Behandlung Sie erhalten.
Obwohl die Anwendung von Mexiletin bei Myotonie von Ärzten und Patientengruppen befürwortet wird, erfordert die offizielle Zulassung der Anwendung bei DM unterstützende Nachweise aus einer klinischen Studie wie HERCULES.
Professor für Pädiatrie, Abteilung für Kinderneurologie
Universitätsklinikum Gießen (UKGM), Deutschland
Belgien
Name des Prüfzentrums:
UZ Leuven
Herestraat 49, 3000 Leuven – Belgien
E-Mail: kristl.claeys@uzleuven.be (Prof. Kristl Claeys)
Dänemark
Name des Prüfzentrums: Aarhus Universitethospital
Neurologisk Forskning Palle Juul-Jensens
Blvd. 99, Aarhus, 8200, Dänemark
Name des Prüfzentrums: Rigshospitalet
Klinik for Nerve- og Muskelsygdomme & Copenhagen Neuromuscular Center
Afsnit 8077, Kopenhagen, 2100, Dänemark
E-mail: nicolai.rasmus.preisler@regionh.dk
Deutschland
Name des Prüfzentrums: University Hospital Essen
Hufelandstraße 55, 45147 Essen, Deutschland
Telefon: +49 201-72385563
E-Mail: NME.Studie@uk-essen.de (Prof. Dr. med. Tim Hagenacker)
Name des Prüfzentrums: Neuromuskuläres Zentrum Göttingen
Robert-Koch-Straße 40, 37075 Göttingen, Deutschland
Telefon: +49 551-39065760
Italien
Name des Prüfzentrums: Ospedale Niguarda – Nemo Clinical Center
Piazza Ospedale Maggiore 3, Blocco Sud, Pad 7, Ala D, piano 2, 20162 Milano MI, Italien
E-Mail: crc_rsu@centrocliniconemo.it
Name des Prüfzentrums: Azienda Ospedaliera Universitaria Policlinico Tor Vergata
Viale Oxford 81, 00133 Rom, Italien
E-Mail: neuromuscolare.ptv@gmail.com
Name des Prüfzentrums: Fondazione IRCCS Ca‘ Granda Ospedale Maggiore Policlinico
Via Francesco Sforza n. 35, 20122 Mailand, Italien
Telefon: +39 02 55033802
E-Mail: giacomo.comi@unimi.it (Dr. Giacomo Comi);
info@fondazionemalattiemiotoniche.org (Prof. Giovanni Meola – Myotonic Disorders Foundation)
Name des Prüfzentrums: Fondazione Policlinico Universitario Agostino Gemelli IRCCS
Largo A. Gemelli 8, 00168 Rom, Italien
Telefon: +39 06 30154338
E-Mail: gabriella.silvestri@policlinicogemelli.it (Dr. Gabriella Silvestri)
Spanien
Name des Prüfzentrums: Hospital Universitario Basurto
Montevideo Etorbidea 16-18, 48013 Bilbao, Spanien
E-Mail: Neuromuscular.osibilbaobasurto@osakidetza.eus
Name des Prüfzentrums: Hospital Universitario y Politécnico La Fé
Avenida Fernando Abril, Martorell 106, 46020 Valencia, Spanien
Telefon: +34 630306333244153
E-Mail: martacampo.lafe@gmail.com ; lujan_diago@iislafe.es
Name des Prüfzentrums: Hospital Universitario 12 de Octubre
Avda de Cordoba, s/n, 28041 Madrid, Spanien
E-Mail: neuromuscular.hdoc@salud.madrid.org
Vereinigtes Königreich
Name des Prüfzentrums: National Hospital for Neurology and Neurosurgery
University College London Hospitals NHS Foundation Trust
Queen Square, WC1N 3BG, London, Vereinigtes Königreich
E-Mail: n.nikolenko@nhs.net (Dr. Nikoletta Nikolenko)
Name des Prüfzentrums: The Robert Jones and Agnes Hunt Orthopaedic Hospital
Gobowen Oswestry SY10 7AG, Vereinigtes Königreich
Telefon: +44 01691 404142
E-Mail: rjah.researchoffice@nhs.net
Name des Prüfzentrums: St George’s University Hospitals NHS Foundation Trust
Blackshaw Road, London SW17 0QT, Vereinigtes Königreich
E-Mail: neurogenetics@stgeorges.nhs.uk (Mark Mencias)