Wurde bei Ihnen
myotone Dystrophie
Typ 1 (DM1) oder Typ 2 (DM2) diagnostiziert?
Erfahren Sie mehr über klinische Forschungsstudien, in denen untersucht wird, ob Mexiletin mit verlängerter Freisetzung bei der Linderung von Muskelsteifheit und der Verbesserung der Lebensqualität sicher und
wirksam ist.
Wurde bei Ihnen myotone Dystrophie Typ 1 (DM1) oder Typ 2 (DM2) diagnostiziert?
Erfahren Sie mehr über klinische Forschungsstudien, in denen untersucht wird, ob Mexiletin mit verlängerter Freisetzung bei der Linderung von Muskelsteifheit und der Verbesserung der Lebensqualität sicher und wirksam ist.
Über die Studien HERCULES und ATLAS
Die klinische Studie HERCULES ist die erste ihrer Art. Darin wird untersucht, ob ein Studienmedikament namens Mexiletin mit verlängerter Freisetzung bei der Linderung von Muskelsteifigkeit und Verbesserung der täglichen Aktivität und Lebensqualität bei Personen mit diagnostizierter myotoner Dystrophie Typ 1 oder Typ 2 (DM1 oder DM2) sicher und wirksam ist. In die Studie werden insgesamt 96 Patienten in verschiedenen Ländern in Europa und dem Vereinigten Königreich aufgenommen.
Wenn die Studie für Sie infrage kommt und Sie sich für eine Teilnahme entscheiden, werden Sie gebeten, sechs Monate lang in der Studie zu bleiben und erhalten entweder Mexiletin mit verlängerter Freisetzung oder ein Placebo (ein Scheinmedikament, also eine Behandlung ohne Wirkstoff). Auf die Studie HERCULES folgt die Verlängerungsstudie ATLAS, die weitere 18 Monate dauert. Wenn Sie der Teilnahme zustimmen, erhalten Sie eine Behandlung mit Mexiletin mit verlängerter Freisetzung und profitieren während Ihrer Teilnahme an der Studie von umfassenden Sicherheitsbeurteilungen.
Möglicherweise kommt eine Teilnahme an der Studie für Sie infrage, wenn:
- Sie mindestens 16 Jahre alt sind.*
- die Diagnose DM1 oder DM2 bei Ihnen durch genetische Untersuchungen gestellt wurde.
Über Mexiletin
Mexiletin (NaMuscla®) ist die einzige (in mehreren Ländern) zugelassene Behandlung als Erstlinienmedikament zur Linderung der Symptome einer Myotonie bei Erwachsenen mit nicht dystrophen Myotonien (NDM), wodurch die Lebensqualität verbessert wird.
Während Ärzte und Patientengruppen die Anwendung von Mexiletin als Behandlungsstandard bei Myotonie unterstützen, da es sich als sicher und wirksam erwiesen hat, wurde eine neue einmal täglich anzuwendende Formulierung mit verlängerter Freisetzung als Pulver zum Auflösen entwickelt, damit das Medikament besser geschluckt und vertragen werden kann sowie bessere Patientenergebnisse bei Personen mit myotoner Dystrophie (DM) erzielt werden können. In den Studien HERCULES und ATLAS wird die Sicherheit und Wirksamkeit von Mexiletin mit verlängerter Freisetzung untersucht, und wie es die Lebensqualität von Personen mit Myotonie beeinflusst.
Über myotone Dystrophie
Myotone Dystrophie ist eine genetische Erkrankung, die eine fortschreitende Muskelschwäche und Myotonie verursacht. Das heißt, die Muskeln können sich nach dem Zusammenziehen nicht entspannen. Derzeit gibt es für Myotonien keine Heilung oder genetische Behandlung.
Was wird man von mir erwarten?
Wenn eine Teilnahme an der Studie HERCULES für Sie infrage kommt und Sie einer Teilnahme zustimmen, wird nach dem Zufallsprinzip festgelegt, ob Sie Mexiletin mit verlängerter Freisetzung oder ein Scheinmedikament erhalten. Die Studie HERCULES ist verblindet. D. h., weder Sie noch der Studienarzt wissen, welche Behandlung Sie erhalten.
Die Teilnehmer nehmen sechs Monate lang entweder Mexiletin mit verlängerter Freisetzung oder ein Scheinmedikament oral, also über den Mund ein. Die Teilnehmer erhalten dann die Möglichkeit, für weitere 18 Monate an der Nachbeobachtungsstudie ATLAS teilzunehmen.
In der Studie ATLAS erhalten alle Teilnehmer eine Behandlung mit Mexiletin mit verlängerter Freisetzung und profitieren während ihrer Teilnahme an der Studie von umfassenden Sicherheitsbeurteilungen. In der Studie ATLAS werden die langfristige Sicherheit und Wirksamkeit von Mexiletin mit verlängerter Freisetzung untersucht. Ihre Gesundheit und Sicherheit werden in beiden Studien engmaschig überwacht.
Während Ihrer Teilnahme an der Studie HERCULES müssen Sie sechs Termine und zwei Telefongespräche mit dem Studienteam wahrnehmen. In der Studie ATLAS gehen Sie etwa sechsmal zum Studienarzt und werden etwa viermal angerufen.
Patienten, für die die Studien infrage kommen, erhalten die studienbezogenen Untersuchungen und Medikamente kostenlos. Die Reisekosten zum und vom Besuchstermin im Rahmen der Studie können bei Bedarf vom Auftraggeber der Studie übernommen werden.
Bei den Besuchsterminen im Rahmen der Studie wird das Studienteam:
- Ihnen Fragen zu Ihrer Gesundheit und Ihrem Befinden stellen.
- studienbezogene Untersuchungen durchführen.
- Ihr Blut und Ihren Urin testen bzw. untersuchen.
- Sie bitten, Fragebögen zu Ihren Symptomen zu beantworten.
- Ihnen das Studienmedikament aushändigen und Sie darin einweisen, wie Sie Ihr Studienmedikament einnehmen und die Einnahme erfassen müssen.
Warum sollte ich an den Studien HERCULES und ATLAS teilnehmen?
Auch wenn wir die Ergebnisse der Studie noch nicht kennen, kann sich Ihre Gesundheit möglicherweise verbessern. Mexiletin wird seit mehreren Jahrzehnten zur Behandlung von Myotonien eingesetzt und wird zur Behandlung der Symptome von Myotonie in Betracht gezogen.
Durch Ihre Teilnahme an der Studie tragen Sie darüber hinaus dazu bei, das medizinische Wissen zu vertiefen und die Behandlungsmöglichkeiten für sich selbst und andere in Zukunft möglicherweise zu verbessern.
Die Studien HERCULES und ATLAS werden Informationen zur Sicherheit und Wirksamkeit der Formulierung von Mexiletin mit verlängerter Freisetzung bei Personen mit DM1 und DM2 liefern.
Erfahren Sie, ob eine Teilnahme für Sie infrage kommen könnte
Sind Sie über 16 Jahre alt? Haben Sie DM1 oder DM2?
Wenn Sie beide Fragen mit „Ja“ beantwortet haben, kommt die Teilnahme an dieser Studie möglicherweise infrage. Weiter unten finden Sie die Liste aller teilnehmenden Studienzentren pro Land und deren Kontaktdaten, die Sie für weitere Informationen direkt kontaktieren können.
Vielen Dank für Ihr Interesse an der Studie HERCULES!
Belgien
Name des Studienzentrums:
UZ Leuven
Herestraat 49 3000 Leuven Belgium
Email:
Kristl.claeys@uzleuven.be
(Prof. Kristl Claeys)
Dänemark
Name des Studienzentrums:
Aarhus Universitethospital
Neurologisk Forskning
Palle Juul-Jensens Blvd. 99
Aarhus, 8200
Denmark
Dänemark
Name des Studienzentrums:
Rigshospitalet
Klinik for Nerve- og Muskelsygdomme & Copenhagen Neuromuscular Center
Afsnit 8077, Copenhagen, 2100, Denmark
Email:
nicolai.rasmus.preisler@regionh.dk
(Dr. Nicolai Preisler)
Deutschland
Name des Studienzentrums:
Universitätsmedizin Charité
Klinik für Neurologie
Amyloidosis Center Charite Berlin (ACCB)
Charitéplatz 1 Berlin
Germany
Email:
katrin.hahn@charite.de
(PD Dr. Katrin Hahn)
Deutschland
Name des Studienzentrums:
Universtiy Hospital Essen
Hufelandstraße 55
45147 Essen, Germany
Email:
NME.Studie@uk-essen.de
(Prof. Dr. med. Tim Hagenacker)
Telephone:
+49201-72385563
Deutschland
Name des Studienzentrums:
Neuromuskuläres Zentrum Göttingen
Robert-Koch-Straße 40
37075 Göttingen, Germany
Telephone:
+49551-39065760
Italien
Name des Studienzentrums:
Fondazione IRCCS Ca’ Granda Ospedale Maggiore Policlinico
Via Francesco Sforza n. 35
20122 Milano, Italy
Email:
giacomo.comi@unimi.it
(Dr Giacomo Comi)
info@fondazionemalattiemiotoniche.org
(Prof Giovanni Meola)
Myotonic Disorders Foundation
Fondazione Malattie Miotoniche
Telephone:
+39 02 55033802
Italien
Name des Studienzentrums:
Fondazione Policlinico Universitario Agostino Gemelli IRCCS
Largo A. Gemelli 8
00168 Roma, Italy
Email:
gabriella.silvestri@policlinicogemelli.it
(Dr Gabriella Silvestri)
Telephone:
+39 02 55033802
Italien
Name des Studienzentrums:
Azienda Ospedaliera Universitaria Policlinico Tor Vergata
Viale Oxford 81, 00133 Roma, Italy
Email:
Italien
Name des Studienzentrums:
Ospedale Niguarda – Nemo Clinical Center Piazza Ospedale Maggiore
3 Blocco Sud, Pad 7, Ala D, piano 2, 20162 Milano MI, Italy
Email:
Spanien
Name des Studienzentrums:
Hospital Universitario 12 de Octubre
Avda de Cordoba, s/n
28041 Madrid, Spain
Email:
Spanien
Name des Studienzentrums:
Hospital Universitario y Politécnico La Fé
Avenida Fernando Abril Martorell 106
46020 Valencia, Spain
Email:
Telephone:
+34 630306333 244153
Spanien
Name des Studienzentrums:
Hospital Universitario Basurto
Montevideo Etorbidea 16-18
48013 Bilbao, Spain
Email:
Vereinigtes Königreich
Name des Studienzentrums:
National Hospital for Neurology and Neurosurgery
University College London Hospitals NHS Foundation Trust
Queen Square, WC1N 3BG London, United Kingdom
Email:
n.nikolenko@nhs.net
(Dr Nikoletta Nikolenko)
Vereinigtes Königreich
Name des Studienzentrums:
The Robert Jones and Agnes Hunt Orthopaedic Hospital
Gobowen
Oswestry SY10 7AG, United Kingdom
Email:
Telephone:
+44 01691 404142
Vereinigtes Königreich
Name des Studienzentrums:
St George’s University Hospitals NHS Foundation Trust
Blackshaw Road
London SW17 0QT, United Kingdom
Email:
neurogenetics@stgeorges.nhs.uk
(Mark Mencias)