Ben je gediagnosticeerd met myotone dystrofie type 1 (DM1) of type 2 (DM2)?
Kom meer te weten over klinische onderzoeksstudies die beoordelen of mexiletine met verlengde afgifte (PR) veilig en effectief is bij het verlichten van spierstijfheid en het verbeteren van de kwaliteit van leven.
Ben je gediagnosticeerd met myotone dystrofie
type 1 (DM1) of type 2 (DM2)?
Kom meer te weten over klinische onderzoeksstudies die beoordelen of mexiletine met verlengde afgifte (PR) veilig en effectief is bij het verlichten van spierstijfheid en het verbeteren van de kwaliteit van leven.
Over de HERCULES-studie
De klinische HERCULES-studie onderzoekt mexiletine met verlengde afgifte bij patiënten met myotone dystrofie type 1 of type 2 (DM1 of DM2). Mexiletine is een bekend geneesmiddel dat al is goedgekeurd voor het verlichten van de symptomen van myotonie bij niet-dystrofische myotone aandoeningen. HERCULES is de eerste studie met DM-patiënten ter beoordeling van het veiligheids- en doeltreffendheidsprofiel van mexiletine met verlengde afgifte (prolonged release, PR), voor de verlichting van spierstijfheid en vertraagde ontspanning (myotonie), ter ondersteuning van dagelijkse activiteiten en kwaliteit van leven.
De helft van de patiënten in de studie krijgt mexiletine als nieuw ontwikkelde formulering met PR (het “studiegeneesmiddel”), terwijl de andere helft placebo (een behandeling zonder actief bestanddeel) krijgt. Deelnemende patiënten worden willekeurig toegewezen aan 1 van deze 2 behandelingen. Patiënten noch het studieteam zullen weten welke behandeling de patiënten krijgen. Patiënten die aan de HERCULES-studie deelnemen, worden gevraagd om 6 maanden lang in de studie te blijven. De dosis mexiletine PR wordt geleidelijk aan verhoogd gedurende de eerste 2 weken, tot 500 mg mexiletine.
De HERCULES-studie omvat in totaal 96 patiënten in verschillende ziekenhuizen (“studiecentra”) in verschillende landen in Europa (inclusief het Verenigd Koninkrijk).
Je kan geschikt zijn voor deelname aan de studie als je:
- ten minste 16 jaar oud bent*
- genetisch gediagnosticeerd bent met DM1 of DM2
- 10 meter zelfstandig kunt lopen (eventueel met een wandelstok, looprek of orthesen)
- 45 kg of meer weegt
- niet zwanger bent
* Voor patiënten jonger dan 18 jaar is een goedkeuring van een verantwoordelijke volwassene nodig.
Over myotone dystrofie
Er bestaat geen genezing voor myotone dystrofie, maar de belangrijkste symptomen kunnen worden behandeld. De HERCULES-studie heeft als doel spierstijfheid en vertraagde ontspanning (myotonie) te verlichten, aangezien dit een beperkend en soms pijnlijk symptoom is voor mensen met deze aandoening.
Wat is mexiletine
Mexiletine (NaMuscla®) is een goedgekeurde (als capsule) behandeling in verschillende Europese landen voor het verlichten van de symptomen van myotonie bij volwassenen met niet-dystrofische myotone (NDM) aandoeningen. Dit helpt de kwaliteit van leven van deze patiënten te verbeteren.
Mexiletine wordt momenteel ontwikkeld om spierstijfheid (myotonie) te helpen verminderen bij mensen met DM. In de Hercules-studie wordt een nieuwe vorm van mexiletine getest, zogenaamde mexiletine met verlengde afgifte (PR). In tegenstelling tot de NaMuscla®-capsule, wordt deze nieuwe formulering geleverd als een poeder dat met water wordt gemengd en als drank wordt ingenomen. Dit is ontworpen om het geneesmiddel gemakkelijker te kunnen inslikken en beter te verdragen. “Verlengde afgifte” betekent dat het geneesmiddel langzaam en geleidelijk aan in het lichaam wordt afgegeven. Dit is anders dan de NaMuscla®-capsule, die het geneesmiddel in één keer vrijgeeft kort nadat je het hebt ingenomen.
Deelname aan de studie
Je kunt misschien deelnemen aan de studie als je:
- 16 jaar of ouder bent*,
- een genetisch bevestigde diagnose hebt van DM1 of DM2,
- 45 kg of meer weegt,
- 10 meter zelfstandig kunt lopen (eventueel met een wandelstok, looprek of orthesen),
- niet zwanger bent.
* Voor patiënten jonger dan 18 jaar is een goedkeuring van een verantwoordelijke volwassene nodig.
Als je “JA” kunt antwoorden op al deze vragen, kan je mogelijk deelnemen aan de HERCULES-studie. Er zijn verschillende landen en centra waar de studie wordt uitgevoerd. Controleer welk centrum het meest geschikt voor jou is en neem contact op als je geïnteresseerd bent in deelname: studiecentra.
Een arts in een van de studiecentra zal alle laatste controles uitvoeren om te zien of je in aanmerking komt voor deelname aan de studie. Het studiecentrum is het ziekenhuis waar de studie wordt uitgevoerd. Alleen jij kunt de uiteindelijke beslissing nemen of je wilt deelnemen. Je studiearts staat klaar om al je vragen te beantwoorden.
Vergeet niet dat deelname volledig je eigen keuze is en dat je de studie op elk moment kunt verlaten, zonder een reden op te geven. Als je de studie verlaat, zal dat geen invloed hebben op je medische zorg of wettelijke rechten.
Als je niet zeker weet of deelname aan deze studie de juiste keuze voor jou is, praat dan gerust met je arts die jou en je medische voorgeschiedenis kent.
Wat zal er van mij gevraagd worden?
Als je in aanmerking komt en bereid bent om deel te nemen aan de HERCULES-studie, wordt je gevraagd om 6 persoonlijke afspraken bij te wonen en 2 telefoongesprekken te voeren met het studieteam. Deze bezoeken en telefoongesprekken vinden plaats tijdens een behandelingsperiode van 26 weken.
Als je geïnteresseerd bent in deelname aan de studie, vind je hieronder een gedetailleerder schema:
Bezoek 1:
Bij bezoek 1 (“screening”) zal het studieteam een eerste reeks algemene controles doen (bijv. laboratoriummetingen, lichamelijk onderzoek, bloed- en urineonderzoek, hartcontrole) om te zien of je in aanmerking komt voor deelname aan de HERCULES-studie.
Bezoek 2:
Bij bezoek 2 worden DM-tests (inclusief het invullen van vragenlijsten) uitgevoerd om je “uitgangswaardes” (of “baseline”) te definiëren voordat je begint met het innemen van het studiegeneesmiddel. Andere veiligheidsmetingen (bijv. ECG, vitale functies) worden ook opnieuw uitgevoerd. Vanaf bezoek 2 begin je met je studiegeneesmiddel eenmaal daags in te nemen. Je krijgt het studiegeneesmiddel om thuis in te nemen, samen met instructies over hoe je het moet innemen en hoe je je ingenomen doses moet bijhouden.
Bezoek 3: en bezoek 4:
Bij bezoek 3 en 4 worden veiligheidsmetingen (bijv. ECG, vitale functies) herhaald.
Bezoek 5:
Bij bezoek 5 worden er meer veiligheidsmetingen uitgevoerd (bijv. urine- en bloedonderzoek, vitale functies, ECG, lichamelijk onderzoek). Er worden ook DM-testen (inclusief het invullen van vragenlijsten) uitgevoerd.
Bezoek 6:
Bij bezoek 6 worden veiligheidsmetingen en DM-tests uitgevoerd. Dit is het bezoek voor “einde van studie” in de HERCULES-studie.
Bovenop de 6 bezoeken aan het centrum zal je studieteam je tweemaal opbellen, in week 8 en 20, om te controleren hoe het met je gaat.
Ondersteuning voor reisregelingen
Als je deelneemt aan de HERCULES-studie, krijg je alle studiegerelateerde activiteiten en geneesmiddelen gratis.
De opdrachtgever van de studie werkt voor de meeste deelnemende studiecentra (momenteel niet beschikbaar in Denemarken) samen met een conciërgedienst om je te ondersteunen bij het regelen van je reizen (bijv. taxi’s, vluchten, hotelaccommodatie), indien nodig. Dit betekent dat patiënten binnen de landen die hiervoor in aanmerking komen, hun reizen van tevoren kunnen laten regelen zonder voorafbetaling, of zelf hun reizen kunnen regelen en de kosten daarvan vergoed krijgen op basis van ingediende ontvangstbewijzen, in overeenstemming met de lokale regelgeving en door de opdrachtgever gedefinieerde kostenlimieten. Je studiecentrum zal alles rechtstreeks met de conciërgedienst coördineren en je studieverpleegkundigen zullen met jou samenwerken om alle noodzakelijke details te regelen.
Na afloop van je deelname aan de HERCULES-studie krijg je de mogelijkheid om deel te nemen aan de ATLAS-vervolgstudie.
Er zijn veel belangrijke redenen om deelname aan de HERCULES-studie te overwegen:
- De behandeling kan mogelijk je myotoniesymptomen verbeteren. Tijdens je behandeling zal het medisch personeel je gezondheid nauwlettend controleren om ervoor te zorgen dat er nauwkeurige gegevens over veiligheid en doeltreffendheid binnen de DM-populatie worden verzameld.
- Door deel te nemen, draag je bij aan de mogelijke ontwikkeling van een toekomstige, goedgekeurde behandelingsoptie waar zowel jij als anderen met deze aandoening baat bij kunnen hebben.
- Nadat je de HERCULES-studie hebt voltooid, krijg je de mogelijkheid om deel te nemen aan de vervolgstudie, die ATLAS wordt genoemd. In de ATLAS-studie kunnen alle deelnemers het studiegeneesmiddel, mexiletine, in een vorm met verlengde afgifte krijgen. ATLAS is een open-label studie, wat betekent dat zowel jij als het studieteam zullen weten welke behandeling je krijgt.
Hoewel het gebruik van mexiletine bij myotonie wordt goedgekeurd door artsen en patiëntengroepen, is er ondersteunend bewijs van klinisch onderzoek, zoals de HERCULES-studie, nodig voor de officiële goedkeuring van het gebruik bij DM.
UKGM University Hospital Giessen, Duitsland
België
Herestraat 49 3000 Leuven – België
E-mail: kristl.claeys@uzleuven.be (prof. Kristl Claeys)
Denemarken
Naam studiecentrum: Aarhus Universitethospital
Neurologisk Forskning
Palle Juul-Jensens Blvd. 99. Aarhus, 8200, Denemarken
Naam studiecentrum: Rigshospitalet
Klinik for Nerve- og Muskelsygdomme & Copenhagen Neuromuscular Center
Afsnit 8077, Kopenhagen, 2100, Denemarken
E-mail: nicolai.rasmus.preisler@regionh.dk
Duitsland
Naam studiecentrum: University Hospital Essen
Hufelandstraße 55, 45147 Essen, Duitsland
Telefoon: +49 201-72385563
E-mail: NME.Studie@uk-essen.de (prof. dr. med. Tim Hagenacker)
Naam studiecentrum: Neuromuskuläres Zentrum Göttingen
Robert-Koch-Straße 40, 37075 Göttingen, Duitsland
Telefoon: +49 551-39065760
Italië
Naam studiecentrum: Ospedale Niguarda – Nemo Clinical Center Piazza Ospedale Maggiore
3 Blocco Sud, Pad 7, Ala D, piano 2, 20162 Milano MI, Italië
E-mail: crc_rsu@centrocliniconemo.it
Naam studiecentrum: Azienda Ospedaliera Universitaria Policlinico Tor Vergata
Viale Oxford 81, 00133 Roma, Italië
E-mail: neuromuscolare.ptv@gmail.com
Naam studiecentrum: Fondazione IRCCS Ca’ Granda Ospedale Maggiore Policlinico
Via Francesco Sforza n. 35, 20122 Milaan, Italië
Telefoon: +39 02 55033802
E-mail: giacomo.comi@unimi.it (dr. Giacomo Comi);
info@fondazionemalattiemiotoniche.org (prof. Giovanni Meola – Myotonic Disorders Foundation)
Spanje
Naam studiecentrum: Hospital Universitario Basurto
Montevideo Etorbidea 16-18, 48013 Bilbao, Spanje
E-mail: Neuromuscular.osibilbaobasurto@osakidetza.eus
Naam studiecentrum: Hospital Universitario y Politécnico La Fé
Avenida Fernando Abril, Martorell 106, 46020 Valencia, Spanje
Telefoon: +34 630306333244153
E-mail: martacampo.lafe@gmail.com ; lujan_diago@iislafe.es
Naam studiecentrum: Hospital Universitario 12 de Octubre
Avda de Cordoba, s/n, 28041 Madrid, Spanje
E-mail: neuromuscular.hdoc@salud.madrid.org
Verenigd Koninkrijk
Naam studiecentrum: National Hospital for Neurology and Neurosurgery
University College London Hospitals NHS Foundation Trust
Queen Square, WC1N 3BG, Londen, Verenigd Koninkrijk
E-mail: n.nikolenko@nhs.net (dr. Nikoletta Nikolenko)
Naam studiecentrum: The Robert Jones and Agnes Hunt Orthopaedic Hospital
Gobowen Oswestry SY10 7AG, Verenigd Koninkrijk
E-mail: rjah.researchoffice@nhs.net
Telefoon: +44 01691 404142
Naam studiecentrum: St George’s University Hospitals NHS Foundation Trust
Blackshaw Road, Londen SW17 0QT, Verenigd Koninkrijk
E-mail: neurogenetics@stgeorges.nhs.uk (Mark Mencias)