Er du blevet diagnosticeret
med myotonisk dystrofi
type 1 (DM1) eller type 2 (DM2)?
Er du blevet diagnosticeret med myotonisk dystrofi type 1 (DM1) eller type 2 (DM2)?
Find ud af mere om kliniske forskningsundersøgelser, der evaluerer, om mexiletin med depotfrigevelse (PR) er sikker og effektiv til at lindre muskelstivhed og forbedre livskvalitet.
Om HERCULES- og ATLAS-undersøgelserne
Den kliniske undersøgelse HERCULES er den første af sin art, der evaluerer, om et undersøgelseslægemiddel, kaldet mexiletin med depotfrigivelse (PR), er sikkert og effektivt til at lindre muskelstivhed og forbedre daglig aktivitet og livskvalitet hos personer, der er diagnosticeret med myotonisk dystrofi type 1 eller type 2 (DM1 eller DM2). Undersøgelsen vil omfatte i alt 96 patienter i forskellige lande i Europa og Storbritannien.
Hvis du er egnet og vælger at deltage i undersøgelsen, vil du blive bedt om at blive i undersøgelsen i seksmåneder og vil modtage enten mexiletin PR eller placebo (en behandling uden aktivt indholdsstof). Efter HERCULES vil en opfølgningsundersøgelse kaldet ATLAS finde sted i yderligere 18 måneder. Hvis du indvilliger i at deltage, vil du få behandling med mexiletin PR og have gavn af omfattende sikkerhedsvurderinger i løbet af din deltagelse i undersøgelsen.
Du kan være egnet til at deltage, hvis du er:
- Mindst 16 år gammel*
- Genetisk diagnosticeret med DM1 eller DM2
Om mexiletin
Mexiletin (NaMuscla®) er den eneste godkendte behandling (i flere lande) som førstevalgsmedicin til at lindre symptomerne på myotoni hos voksne med ikke-dystrofiske myotoniske sygdomme (NDM), hvilket forbedrer livskvaliteten.
Læger og patientgrupper støtter brugen af lægemidlet som standardbehandling for myotoni, som har vist sig at være sikker og effektiv, en ny formulering til forlænget frigørelse (PR) én gang dagligt, en ny formulering til rekonstitution, der muliggør bedre synkeevne og tolerabilitet og bedre patientresultater for personer med myotonisk dystrofi (DM). HERCULES- og ATLAS-undersøgelserne vil evaluere sikkerheden og effektiviteten af mexiletin PR, og hvordan det påvirker livskvaliteten hos personer med myotoni.
Om myotonisk dystrofi
Myotonisk dystrofi er en genetisk tilstand, der forårsager progressiv muskelsvaghed og myotoni, som er en manglende evne til at slappe af i musklerne efter sammentrækning. På nuværende tidspunkt findes der ingen helbredende eller genetiske behandlinger for myotoniske sygdomme.
Hvad vil jeg blive bedt om at gøre?
Hvis du er egnet og indvilliger i at deltage i HERCULES-undersøgelsen, vil du blive tilfældigt udvalgt til at modtage enten mexiletin PR eller placebo. HERCULES er en blindet undersøgelse – hverken du eller din undersøgelseslæge vil vide, hvilken behandling du får.
Deltagere vil tage enten mexiletin PR eller placebo i seksmåneder oralt (gennem munden). Deltagere vil derefter have mulighed for at deltage i en opfølgningsundersøgelse, der hedder ATLAS, i yderligere 18 måneder.
I ATLAS-undersøgelsen vil alle deltagere få behandling med mexiletin PR og have gavn af omfattende sikkerhedsvurderinger i løbet af deres deltagelse i undersøgelsen. ATLAS vil evaluere mexiletin PR’s langsigtede sikkerhed og effektivitet. Dit helbred og din sikkerhed vil blive nøje overvåget i løbet af begge undersøgelser.
I løbet af din deltagelse i HERCULES skal du møde op til seks møder og have to telefonopkald med undersøgelsesteamet. I ATLAS-undersøgelsen vil du konsultere den undersøgelsesansvarlige læge cirka seks gange og blive kontaktet telefonisk cirka fire gange.
Patienter, der er kvalificerede, vil modtage undersøgelsesrelaterede undersøgelser og medicin uden omkostninger for dem. Rejseomkostninger til og fra undersøgelseskonsultationen kan dækkes af sponsoren, hvis det er nødvendigt.
I løbet af undersøgelsesbesøgene vil undersøgelsesteamet:
- Spørge ind til dit helbred, og hvordan du har haft det
- Udføre undersøgelsesrelaterede undersøgelser
- Teste dit blod og din urin
- Bede dig om at udfylde spørgeskemaer om dine symptomer
- Give dig undersøgelsesmedicin og instruere dig i, hvordan du skal tage og spore din brug af undersøgelsesmedicin
Fordele og risici ved deltagelse i HERCULES- og ATLAS-undersøgelserne
Selvom vi ikke kender resultaterne af undersøgelsen, kan der være en potentiel forbedring af dit helbred. Mexiletin er blevet anvendt som antimyotonisk behandling i flere årtier, og det overvejes til behandling på symptomer på myotoni.
Derudover bidrager du til fremskridt inden for medicinsk viden og kan potentielt hjælpe med at forbedre behandlinger for dig selv og andre i fremtiden ved at deltage i denne undersøgelse.
HERCULES og ATLAS vil give oplysninger om mexiletins PR-formulerings sikkerhed og effektivitet hos personer med DM1 og DM2.
Se, om du er forhåndsegnet
Er du over 16 år? Har du DM1 eller DM2?
Hvis du svarede ‘‘Ja’’ til alle disse spørgsmål, kan du være egnet til at deltage i denne undersøgelse. Se listen over alle deltagende centre pr. land nedenfor og deres kontaktoplysninger for at kontakte direkte for yderligere oplysninger.
Tak for din interesse i HERCULES-undersøgelsen.
Belgien
Centernavn:
UZ Leuven
Herestraat 49 3000 Leuven Belgium
Email:
Kristl.claeys@uzleuven.be
(Prof. Kristl Claeys)
Danmark
Centernavn:
Aarhus Universitethospital
Neurologisk Forskning
Palle Juul-Jensens Blvd. 99
Aarhus, 8200
Denmark
Danmark
Centernavn:
Rigshospitalet
Klinik for Nerve- og Muskelsygdomme & Copenhagen Neuromuscular Center
Afsnit 8077, Copenhagen, 2100, Denmark
Italien
Centernavn:
Fondazione IRCCS Ca’ Granda Ospedale Maggiore Policlinico
Via Francesco Sforza n. 35
20122 Milano, Italy
Email:
giacomo.comi@unimi.it
(Dr Giacomo Comi)
info@fondazionemalattiemiotoniche.org
(Prof Giovanni Meola)
Myotonic Disorders Foundation
Fondazione Malattie Miotoniche
Telephone:
+39 02 55033802
Italien
Centernavn:
Fondazione Policlinico Universitario Agostino Gemelli IRCCS
Largo A. Gemelli 8
00168 Roma, Italy
Email:
gabriella.silvestri@policlinicogemelli.it
(Dr Gabriella Silvestri)
Telephone:
+39 02 55033802
Italien
Centernavn:
Azienda Ospedaliera Universitaria Policlinico Tor Vergata
Viale Oxford 81, 00133 Roma, Italy
Email:
Italien
Centernavn:
Ospedale Niguarda – Nemo Clinical Center Piazza Ospedale Maggiore
3 Blocco Sud, Pad 7, Ala D, piano 2, 20162 Milano MI, Italy
Email:
Spanien
Centernavn:
Hospital Universitario 12 de Octubre
Avda de Cordoba, s/n
28041 Madrid, Spain
Email:
Spanien
Centernavn:
Hospital Universitario y Politécnico La Fé
Avenida Fernando Abril Martorell 106
46020 Valencia, Spain
Email:
Telephone:
+34 630306333 244153
Spanien
Study Site Name:
Hospital Universitario Basurto
Montevideo Etorbidea 16-18
48013 Bilbao, Spain
Email:
Tyskland
Centernavn:
Universtiy Hospital Essen
Hufelandstraße 55
45147 Essen, Germany
Email:
NME.Studie@uk-essen.de
(Prof. Dr. med. Tim Hagenacker)
Telephone:
+49201-72385563
Tyskland
Centernavn:
Neuromuskuläres Zentrum Göttingen
Robert-Koch-Straße 40
37075 Göttingen, Germany
Telephone:
+49551-39065760
Tyskland
Centernavn:
Universitätsmedizin Charité
Klinik für Neurologie
Amyloidosis Center Charite Berlin (ACCB)
Charitéplatz 1 Berlin
Germany
Email:
katrin.hahn@charite.de
(PD Dr. Katrin Hahn)
United Kingdom
Study Site Name:
National Hospital for Neurology and Neurosurgery
University College London Hospitals NHS Foundation Trust
Queen Square, WC1N 3BG London, United Kingdom
Email:
n.nikolenko@nhs.net
(Dr Nikoletta Nikolenko)
United Kingdom
Study Site Name:
The Robert Jones and Agnes Hunt Orthopaedic Hospital
Gobowen
Oswestry SY10 7AG, United Kingdom
Email:
Telephone:
+44 01691 404142
United Kingdom
Study Site Name:
St George’s University Hospitals NHS Foundation Trust
Blackshaw Road
London SW17 0QT, United Kingdom
Email:
neurogenetics@stgeorges.nhs.uk
(Mark Mencias)