Er du blevet diagnosticeret med myotonisk dystrofi type 1 (DM1) eller type 2 (DM2)?
Find ud af mere om kliniske forsøg, der evaluerer, om mexiletin-forlænget frigørelse (PR) er sikker og effektiv til at lindre muskelstivhed og forbedre livskvalitet.
Er du blevet diagnosticeret med myotonisk dystrofi
type 1 (DM1) eller type 2 (DM2)?
Find ud af mere om kliniske forsøg, der evaluerer, om mexiletin-forlænget frigørelse (PR) er sikker og effektiv til at lindre muskelstivhed og forbedre livskvalitet.
Om HERCULES-forsøget
HERCULES er et klinisk forsøg, der undersøger forlænget frigivelse af mexiletin hos patienter med myotonisk dystrofi type 1 eller type 2 (DM1 eller DM2). Mexiletin er et velkendt lægemiddel, der allerede er godkendt til at lindre symptomerne på muskelstivhed (myotoni) ved ikke-dystrofiske myotoniske lidelser. HERCULES er det første kliniske forsøg med DM-patienter, der evaluerer sikkerheds- og effektivitetsprofilen af mexiletin med forlænget frigivelse (PR) for at lindre muskelstivhed og forsinket afslapning (myotoni) og understøtte daglige aktiviteter og livskvalitet.
Halvdelen af patienterne vil få mexiletin i form af en nyudviklet formulering med forlænget frigivelse (PR) (det “undersøgte lægemiddel”), mens den anden halvdel vil få placebo (en behandling uden aktivt indholdsstof). Patienter, der deltager, vil blive tilfældigt tildelt en af disse to behandlinger, og hverken de eller forsøgsteamet vil vide, hvilken behandling, der gives. Patienter, som tilmeldes HERCULES, vil blive bedt om at blive i det kliniske forsøg i seks måneder. Dosen af mexiletin PR øges gradvist i løbet af de første to uger til 500 mg mexiletin.
HERCULES-forsøget vil omfatte i alt 96 patienter på flere hospitaler (“forsøgscentre”) i flere lande i Europa (herunder Storbritannien).
Du kan være egnet til at deltage i dette kliniske forsøg, hvis du:
- Er mindst 16 år gammel*
- Er genetisk diagnosticeret med DM1 eller DM2
- Kan gå uafhængigt 10 m (med stok, gangstativ eller ortoser, hvis det er nødvendigt)
- Vejer 45 kg eller mere
- Ikke er gravid
Om myotonisk dystrofi
Myotonisk dystrofi (dystrofisk myotoni eller DM) er en nedarvet neuromuskulær sygdom, der forårsager progressiv muskelsvaghed, muskelsvind, muskelstivhed og forsinket afslapning (myotoni). Der findes to typer myotonisk dystrofi. DM1 (også kaldet Steinert sygdom) er den mest almindelige form hos voksne og starter så tidligt som barndommen eller i den tidlige voksenalder. DM2 (også kaldet PROMM) starter typisk senere i livet og er mildere end DM1. De primære symptomer kan påvirke musklerne, øjnene og hjertet samt de endokrine og metaboliske systemer.
Der er ingen kur mod myotonisk dystrofi, men de primære symptomer kan behandles. HERCULES-forsøget er et klinisk forsøg med det formål at behandle muskelstivhed og forsinket afslapning (myotoni), da dette er et begrænsende og undertiden smertefuldt symptom for mennesker, der er berørt.
Om Mexiletin
Mexiletin (NaMuscla®) er en godkendt (som kapsel) behandling i flere lande til at lindre symptomerne på myotoni (i.e. muskelstivhed) hos voksne med ikke-dystrofiske myotoniske sygdomme (NDM). Det hjælper med at forbedre disse patienters livskvalitet.
Mexiletin er i øjeblikket under udvikling for at hjælpe med at reducere muskelstivhed (myotoni) hos personer med DM. I Hercules-forsøget testes en ny form for mexiletin. Dette kaldes mexiletin-forlænget frigivelse (PR). I modsætning til NaMuscla®-kapslen leveres denne nye formulering som et pulver, der blandes med vand og tages som en drik. Den blev designet til at gøre medicinen lettere at synke og lettere at tolerere. Det forlængede frigivelsesaspekt betyder, at medicinen frigives langsomt og gradvist i kroppen over tid. Dette er forskelligt fra NaMuscla®-kapslen, som frigiver medicinen på én gang kort efter indtagelse.
Forsøgsdeltagelse
Du kan deltage i forsøget, hvis du:
- er 16 år eller ældre*,
- har en genetisk bekræftet myotonisk dystrofi diagnose på DM1 eller DM2,
- vejer 45 kg eller mere,
- selv kan gå 10 m (med stok, gangstativ eller ortoser, hvis det er nødvendigt),
- ikke er gravid.
* Hvis under 18 år kræves der en godkendelse fra en ansvarlig voksen
Hvis du kan svare “JA” på alle disse spørgsmål, kan du muligvis deltage i HERCULES-forsøget. Der er flere lande og centre, hvor det kliniske forsøg finder sted. Tjek, hvilket center der er mest belejligt for dig, og kontakt dem, hvis du er interesseret i at deltage: forsøgscentre.
En læge på et af forsøgscentrene vil udføre alle de nødvendige kontroller for at afgøre, om du er egnet til at deltage. Forsøgscentret er det hospital, hvor forsøget finder sted. Kun du kan træffe den endelige beslutning om at deltage. Din forsøgslæge vil være der for at besvare alle dine spørgsmål.
Husk, at det er helt op til dig, om du vil deltage, og at du til enhver tid kan forlade forsøget uden at give nogen begrundelse. Hvis du forlader forsøget, vil det ikke påvirke din lægebehandling eller juridiske rettigheder.
Hvis du er usikker på, om deltagelse i det kliniske forsøg er det rigtige valg for dig, er du velkommen til at tale med din læge, som kender dig og din sygehistorie.
Hvad vil jeg blive bedt om at gøre?
Hvis du er interesseret i at deltage i dette kliniske forsøg, kan du finde en mere detaljeret tidsplan nedenfor:
Besøg 1:
Ved besøg 1 (“Screening”) vil forsøgsteamet udføre et første sæt generelle kontroller (f.eks. laboratoriemålinger, helbredsundersøgelse, blod- og urinprøver, hjertekontrol) for at se, om du er egnet til at deltage i HERCULES-forsøget.
Besøg 2:
Ved besøg 2 vil der blive udført DM-tests (herunder udfyldelse af spørgeskemaer) for at fastlægge dine “baseline-værdier”, inden du begynder at tage forsøgslægemidlet. Andre sikkerhedsmålinger (f.eks. EKG, vitalparametre) vil også blive kontrolleret igen. Du vil begynde at tage forsøgsmedicinen mod muskelstivhed (myotoni) en gang dagligt fra besøg 2 og fremefter. Du vil få udleveret forsøgslægemidlet til at tage derhjemme sammen med instruktioner i, hvordan du skal tage det, og hvordan du skal registrere din brug.
Besøg 3 og besøg 4:
Ved besøg 3 og 4 vil sikkerhedsmålinger (f.eks. EKG, vitalparametre) blive kontrolleret igen.
Besøg 5:
Ved besøg 5 vil der blive udført flere sikkerhedstests (f.eks. urin- og blodprøver, vitalparametre, EKG, helbredsundersøgelse). DM-test (herunder udfyldelse af spørgeskemaer) vil også blive udført.
Besøg 6:
Ved besøg 6 vil der blive udført sikkerhedstests og DM-tests. Dette vil være det “forsøgsafsluttende” besøg i HERCULES-forsøget.
Ud over de seks besøg på centret vil dit forsøgsteam ringe til dig to gange – i uge 8 og 20 – for at tjekke, hvordan du har det.
Støtte til transport
Hvis du deltager i dette kliniske forsøg, vil alle forsøgsrelaterede aktiviteter og lægemidler være gratis for dig.
Forsøgets sponsor har leveret en concierge tjeneste til de fleste forsøgscentre, der deltager (i øjeblikket ikke til rådighed i Danmark), til at støtte dig med rejsearrangementer (f.eks. taxaer, fly, hotelindkvartering), hvis det er nødvendigt. Det betyder, at patienter inden for de kvalificerede lande enten kan få arrangeret transport på forhånd uden omkostninger eller planlægge deres egen transport og blive refunderet på baggrund af indsendte kvitteringer i overensstemmelse med lokale bestemmelser og sponsor-definerede grænser for udgifter. Dit forsøgscenter vil koordinere alt direkte med concierge-tjenesten, og dine forsøgssygeplejersker vil samarbejde med dig om at planlægge alle nødvendige detaljer.
Når du er færdig med at deltage i det HERCULES forsøget, vil du have mulighed for at deltage i et andet kliniske forsøg, nemlig det opfølgende ATLAS-forsøg.
Der er mange vigtige grunde til at overveje at deltage i HERCULES-forsøget:
- Behandlingen kan muligvis forbedre dine symptomer på myotoni (i.e. muskestivhed). Under din behandling vil sundhedspersonalet overvåge dit helbred nøje for at sikre nøjagtig indsamling af sikkerheds- og effektivitetsdata i DM-populationen.
- Ved at deltage vil du bidrage til den potentielle udvikling af en fremtidig godkendt behandlingsmulighed, der kan gavne både dig og andre, der lever med denne form for myotonisk dystrofi.
- Når du er færdig med HERCULES-forsøget, vil du som sagt have mulighed for at deltage i det opfølgende ATLAS-forsøg. I ATLAS-forsøget kan alle deltagere få forsøgslægemidlet, mexiletin med forlænget frigivelse. ATLAS er et ikke-blindet klinisk forsøg, hvilket betyder, at både du og forsøgsteamet vil vide, hvilken behandling du modtager.
Selvom brugen af mexiletin i myotonien er godkendt af læger og patientgrupper, kræver officiel godkendelse af brug ved DM dokumentation fra et klinisk forsøg, såsom HERCULES.
Professor i pædiatri, afdeling for børneneurologi
UKGM Universitetshospital Giessen, Tyskland
Belgien
Herestraat 49 3000 Leuven – Belgien
E-mail: kristl.claeys@uzleuven.be (Prof. Kristl Claeys)
Danmark
Forsøgscentrets navn: Aarhus Universitetshospital
Neurologisk Forskning
Palle Juul-Jensens Blvd. 99. Aarhus, 8200, Danmark
Forsøgscentrets navn: Rigshospitalet
Klinik for Nerve- og Muskelsygdomme & Copenhagen Neuromuscular Center
Afsnit 8077, København, 2100, Danmark
E-mail: nicolai.rasmus.preisler@regionh.dk
Tyskland
Forsøgscentrets navn: University Hospital Essen
Hufelandstraße 55, 45147 Essen, Tyskland
Telefon: +49 201-72385563
E-mail: NME.Studie@uk-essen.de (Prof. Dr. med. Tim Hagenacker)
Forsøgscentrets navn: Neuromuskuläres Zentrum Göttingen
Robert-Koch-Straße 40, 37075 Göttingen, Tyskland
Telefon: +49 551-39065760
Italien
Forsøgscentrets navn: Ospedale Niguarda – Nemo Clinical Center
Piazza Ospedale Maggiore 3 Blocco Sud, Pad 7, Ala D, piano 2, 20162 Milano MI, Italien
E-mail: crc_rsu@centrocliniconemo.it
Forsøgscentrets navn: Azienda Ospedaliera Universitaria Policlinico Tor Vergata
Viale Oxford 81, 00133 Roma, Italien
E-mail: neuromuscolare.ptv@gmail.com
Forsøgscentrets navn: Fondazione IRCCS Ca’ Granda Ospedale Maggiore Policlinico
Via Francesco Sforza n. 35, 20122 Milano, Italien
Telefon: +39 02 55033802
E-mail: giacomo.comi@unimi.it (Dr. Giacomo Comi);
info@fondazionemalattiemiotoniche.org (Prof. Giovanni Meola – Myotonic Disorders Foundation)
Forsøgscentrets navn: Fondazione Policlinico Universitario Agostino Gemelli IRCCS
Largo A. Gemelli 8, 00168 Rom, Italien
Telefon: +39 06 30154338
E-mail: gabriella.silvestri@policlinicogemelli.it (Dr. Gabriella Silvestri)
Spanien
Forsøgscentrets navn: Hospital Universitario Basurto
Montevideo Etorbidea 16-18, 48013 Bilbao, Spanien
E-mail: Neuromuscular.osibilbaobasurto@osakidetza.eus
Forsøgscentrets navn: Hospital Universitario y Politécnico La Fé
Avenida Fernando Abril, Martorell 106, 46020 Valencia, Spanien
Telefon:+34 630306333244153
E-mail: martacampo.lafe@gmail.com; lujan_diago@iislafe.es
Forsøgscentrets navn: Hospital Universitario 12 de Octubre
Avda de Cordoba, s/n, 28041 Madrid, Spanien
E-mail: neuromuscular.hdoc@salud.madrid.org
Storbritannien
University College London Hospitals NHS Foundation Trust
Queen Square, WC1N 3BG, London, Storbritannien
E-mail: n.nikolenko@nhs.net (Dr Nikoletta Nikolenko)
Forsøgscentrets navn: The Robert Jones and Agnes Hunt Orthopaedic Hospital
Gobowen Oswestry SY10 7AG, Storbritannien
E-mail: rjah.researchoffice@nhs.net
Telefon: +44 01691 404142
Forsøgscentrets navn: St George’s University Hospitals NHS Foundation Trust
Blackshaw Road, London SW17 0QT, Storbritannien
E-mail: neurogenetics@stgeorges.nhs.uk (Mark Mencias)