Avez-vous reçu un diagnostic de dystrophie myotonique de type 1 (DM1) ou de type 2 (DM2) ?
En savoir plus sur les études de recherche clinique évaluant si la mexilétine à libération prolongée (LP) est sûre et efficace pour soulager la raideur musculaire et améliorer la qualité de vie.
Avez-vous reçu un diagnostic de dystrophie myotonique de type 1 (DM1) ou de type 2 (DM2) ?
En savoir plus sur les études de recherche clinique évaluant si la mexilétine à libération prolongée (LP) est sûre et efficace pour soulager la raideur musculaire et améliorer la qualité de vie.
À propos de l’étude clinique HERCULES
L’étude clinique HERCULES évalue la mexilétine à libération prolongée chez des patients atteints de dystrophie myotonique de type 1 ou de type 2 (DM1 ou DM2). La mexilétine est un médicament bien connu, déjà approuvé pour soulager les symptômes de myotonie dans les troubles myotoniques non dystrophiques. HERCULES est la première étude clinique impliquant des patients atteints de DM à évaluer le profil de sécurité d’emploi et d’efficacité de la mexilétine à libération prolongée (LP), dans le soulagement de la raideur musculaire et de la relaxation retardée (myotonie), en soutenant les activités quotidiennes et la qualité de vie.
La moitié des patients de l’étude clinique recevront de la mexilétine sous la forme d’une formulation à libération prolongée (LP) nouvellement développée (le médicament expérimental), tandis que l’autre moitié recevra un placebo (un traitement sans principe actif). Les patients participants seront attribué(e)s de manière aléatoire à l’un de ces deux traitements, et ni eux ni le personnel de l’étude ne sauront quel traitement est administré. Il sera demandé aux patients participant à l’étude clinique HERCULES de rester dans l’étude pendant six mois. La dose de mexilétine LP sera augmentée progressivement au cours des deux premières semaines jusqu’à 500 mg de mexilétine.
L’étude clinique HERCULES inclura un total de 96 patients dans plusieurs hôpitaux (« centres d’étude ») répartis dans plusieurs pays d’Europe (y compris le Royaume-Uni).
Vous pourriez être éligible à participer à l’étude clinique si vous :
- êtes âgé(e) d’au moins 16 ans* ;
- avez reçu un diagnostic génétique de DM1 ou DM2 ;
- pouvez marcher de manière autonome sur 10 mètres (avec canne, un déambulateur ou des orthèses, si nécessaire) ;
- pesez 45 kg ou plus ;
- n’êtes pas enceinte.
* En dessous de 18 ans, l’approbation d’un adulte responsable est nécessaire
À propos de la dystrophie myotonique
La dystrophie myotonique (myotonie dystrophique ou DM) est une maladie neuromusculaire héréditaire qui provoque une faiblesse musculaire progressive, une atrophie musculaire, une raideur musculaire et un retard de relaxation (myotonie). Il existe deux types de dystrophie myotonique. La DM1 (également appelée maladie de Steinert) est la forme la plus fréquente chez les adultes et commence dès l’enfance ou au début de l’âge adulte. La DM2 (également appelée PROMM) commence généralement plus tard dans la vie et est plus légère que la DM1. Les principaux symptômes peuvent toucher les muscles, les yeux et le cœur, ainsi que les systèmes endocrinien et métabolique.
La dystrophie myotonique est incurable, mais les principaux symptômes peuvent être pris en charge. L’étude clinique HERCULES vise à cibler la raideur musculaire et la relaxation retardée (myotonie), car il s’agit d’un symptôme limitant et parfois douloureux pour les personnes affectées.
À propos de la mexilétine
La mexilétine (NaMuscla®) est un traitement approuvé (en gélule) dans plusieurs pays européens pour soulager les symptômes de la myotonie chez les adultes atteints de troubles myotoniques non dystrophiques (MND). Elle aide à améliorer la qualité de vie de ces patients.
La mexilétine est actuellement en cours de développement pour aider à réduire la raideur musculaire (myotonie) chez les personnes atteintes de dystrophie myotonique. Dans l’étude clinique Hercules, une nouvelle forme de mexilétine est testée. C’est ce qu’on appelle la mexilétine à libération prolongée (LP). Contrairement à la gélule de NaMuscla®, cette nouvelle formulation est fournie sous forme de poudre mélangée à de l’eau et prise sous forme de boisson. Elle a été conçue pour faciliter l’ingestion du médicament et mieux le tolérer. L’aspect à libération prolongée signifie que le médicament est libéré lentement et progressivement dans votre organisme au fil du temps. Il diffère de la gélule de NaMuscla®, qui elle libère le médicament instantanément peu après son ingestion.
Participation à l’étude clinique
Vous pouvez participer à l’étude clinique si vous :
- êtes âgé(e) de 16 ans ou plus* ;
- avez reçu un diagnostic génétiquement confirmé de DM1 (maladie de Steinert) ou DM2 (PROMM) ;
- pesez 45 kg ou plus ;
- pouvez marcher de manière autonome sur 10 mètres (avec canne, un déambulateur ou des orthèses, si nécessaire) ;
- n’êtes pas enceinte.
* En dessous de 18 ans, l’approbation d’un adulte responsable est nécessaire
Si vous pouvez répondre « OUI » à toutes ces questions, vous pourriez éventuellement participer à l’étude HERCULES. L’étude clinique est menée dans plusieurs pays et centres. Veuillez vérifier quel centre vous convient le mieux et nous contacter si vous souhaitez rejoindre les centres de l’étude clinique.
Un médecin de l’un des centres de l’étude effectuera les vérifications finales pour déterminer si vous êtes éligible à participer à l’étude. Le centre de l’étude est l’hôpital où se déroule l’étude clinique. Vous seul(e) pouvez prendre la décision finale de participer ou non. Le médecin de l’étude sera là pour répondre à toutes vos questions.
N’oubliez pas que la participation relève entièrement de votre choix et que vous pouvez quitter l’étude à tout moment, sans avoir à vous justifier. Le fait de quitter l’étude clinique n’aura aucune incidence sur vos soins médicaux ou sur vos droits légaux.
Si vous ne savez pas si la participation à cette étude clinique est la bonne décision pour vous, n’hésitez pas à en parler au médecin qui vous suit et qui connaît vos antécédents médicaux.
Que me demandera-t-on de faire ?
Si vous êtes éligible et que vous souhaitez participer à l’étude HERCULES, vous devrez vous rendre six fois au centre de l’étude et recevoir deux appels téléphoniques du personnel de l’étude. Ces visites et appels se déroulent sur une période de traitement de 26 semaines.
Si vous souhaitez participer à l’étude clinique, vous trouverez un calendrier plus détaillé ci-dessous :
Veuillez noter que les informations ci-dessous ne sont qu’une sélection des évaluations réalisées pendant l’étude clinique. Toutes les évaluations ne sont pas répertoriées.
Visite 1 :
Lors de la visite 1 (« Sélection »), le personnel de l’étude effectuera une première série de contrôles d’ordre général (par exemple, des évaluations en laboratoire, un examen physique, des analyses de sang et d’urine, un contrôle cardiaque) afin de vérifier si vous êtes éligible à participer à l’étude clinique HERCULES.
Visite 2 :
Lors de la visite 2, des analyses de dystrophie myotonique (y compris des questionnaires à remplir) seront effectuées pour définir vos « valeurs de référence » avant que vous ne commenciez à prendre le médicament à l’étude. D’autres mesures de sécurité (par exemple. l’ECG et les signes vitaux) seront également contrôlées à nouveau. Vous commencerez à prendre votre médicament à l’étude une fois par jour à partir de la visite 2. Vous recevrez le médicament à l’étude à prendre chez vous, ainsi que des instructions sur comment le prendre et suivre votre utilisation.
Visite 3 et visite 4 :
Lors des visites 3 et 4, d’autres mesures de sécurité (par exemple l’ECG et les signes vitaux) seront également contrôlées à nouveau.
Visite 5 :
Lors de la visite 5, d’autres tests de sécurité (par exemple analyses d’urine et de sang, signes vitaux, ECG, examen physique) seront effectués. Des analyses de dystrophie myotonique (y compris le remplissage de questionnaires) seront également réalisés.
Visite 6 :
Lors de la visite 6, des tests de sécurité et des analyses de dystrophie myotonique seront effectués. Il s’agira de la visite de « fin d’étude » dans l’étude HERCULES.
En plus des six visites au centre, le personnel de l’étude clinique vous appellera deux fois, aux semaines 8 et 20, pour voir comment vous allez.
Assistance à l’organisation des déplacements
Si vous participez à l’étude clinique HERCULES, toutes les activités et tous les médicaments liés à l’étude vous seront fournis gratuitement.
Le promoteur de l’étude a fourni un service de conciergerie à la plupart des centres de l’étude participants (actuellement non disponible au Danemark) pour vous aider à organiser vos déplacements (par exemple taxis, vols, hébergement à l’hôtel) si nécessaire. Cela signifie que, dans les pays éligibles, les patients peuvent bénéficier de déplacements organisés à l’avance sans frais préalables, ou organiser leurs propres déplacements avant d’être remboursés sur présentation des reçus, conformément aux réglementations locales et aux limites de frais définies par le promoteur. Votre centre de l’étude coordonnera tout cela directement avec le service de conciergerie, et le personnel médical de l’étude collaborera avec vous pour finaliser tous les détails nécessaires.
Après avoir terminé votre participation à l’étude clinique HERCULES, vous aurez la possibilité de participer à l’étude de suivi ATLAS.
Vous avez des raisons importantes d’envisager de participer à l'étude clinique HERCULES :
- Le traitement pourrait potentiellement améliorer vos symptômes de myotonie. Pendant votre traitement, le personnel médical surveillera étroitement votre état de santé afin de garantir le recueil exact des données de sécurité d’emploi et d’efficacité au sein de la population atteinte de dystrophie myotonique.
- En participant, vous contribuerez au développement potentiel d’un futur traitement approuvé qui pourrait vous être bénéfique, ainsi qu’à d’autres personnes atteintes de cette maladie.
- Après avoir terminé votre participation à l’étude HERCULES, vous aurez la possibilité de participer à l’étude de suivi ATLAS. Dans l’étude ATLAS, tous les participants peuvent recevoir le médicament à l’étude, la mexilétine, sous une forme à libération prolongée. ATLAS est un essai ouvert, ce qui signifie que vous et le personnel de l’étude clinique saurez quel traitement vous recevez.
Bien que l’utilisation de la mexilétine dans la myotonie soit recommandée par les médecins et les groupes de patients, l’approbation officielle de son utilisation dans la dystrophie myotonique nécessite des données (scientifiques) prouvées provenant d’une étude clinique comme HERCULES.
Professeur en pédiatrie, Service de neurologie infantile
Hôpital universitaire UKGM de Giessen, Allemagne
En participant à l’étude HERCULES, vous contribuez à faire progresser la recherche qui pourrait conduire à de meilleures options de traitement pour les personnes atteintes de dystrophie myotonique. Votre participation pourrait avoir un impact significatif sur la compréhension de cette maladie et sur le développement des traitements futurs pour la communauté des personnes atteintes de dystrophie myotonique.
Belgique
Nom du centre de l’étude : UZ Leuven
Herestraat 49 3000 Louvain – Belgique
E-mail : kristl.claeys@uzleuven.be (Pr Kristl Claeys)
Danemark
Nom du centre de l’étude : Aarhus Universitethospital
Neurologisk Forskning
Palle Juul-Jensens Blvd. 99. Aarhus, 8200, Danemark
Nom du centre de l’étude : Rigshospitalet
Klinik for Nerve- og Muskelsygdomme & Copenhagen Neuromuscular Center
Afsnit 8077, Copenhague, 2100, Danemark
E-mail: nicolai.rasmus.preisler@regionh.dk
Allemagne
Nom du centre de l’étude : University Hospital Essen
Hufelandstraße 55, 45147 Essen, Allemagne
Téléphone : +49 201-72385563
E-mail : NME.Studie@uk-essen.de (Pr Dr méd. Tim Hagenacker)
Nom du centre de l’étude : Neuromuskuläres Zentrum Göttingen
Robert-Koch-Straße 40, 37075 Göttingen, Allemagne
Téléphone : +49 551-39065760
Italie
Nom du centre de l’étude : Ospedale Niguarda – Centre clinique Nemo
Piazza Ospedale Maggiore 3 Blocco Sud, Pad 7, Ala D, piano 2, 20162 Milano MI, Italie
E-mail : crc_rsu@centrocliniconemo.it
Nom du centre de l’étude : Azienda Ospedaliera Universitaria Policlinico Tor Vergata
Viale Oxford 81, 00133 Rome, Italie
E-mail : neuromuscolare.ptv@gmail.com
Nom du centre de l’étude : Fondazione IRCCS Ca’ Granda Ospedale Maggiore Policlinico
Via Francesco Sforza n. 35, 20122 Milan, Italie
Téléphone : +39 02 55033802
E-mail : giacomo.comi@unimi.it (Dr Giacomo Comi);
info@fondazionemalattiemiotoniche.org (Prof. Giovanni Meola – Myotonic Disorders Foundation)
Nom du centre de l’étude : Fondazione Policlinico Universitario Agostino Gemelli IRCCS
Largo A. Gemelli 8, 00168 Rome, Italie
Téléphone : +39 06 30154338
E-mail : gabriella.silvestri@policlinicogemelli.it (Dr Gabriella Silvestri)
Espagne
Nom du centre de l’étude : Hospital Universitario Basurto
Montevideo Etorbidea 16-18, 48013 Bilbao, Espagne
E-mail : neuromuscular.osibilbaobasurto@osakidetza.eus
Nom du centre de l’étude : Hospital Universitario y Politécnico La Fé
Avenida Fernando Abril, Martorell 106, 46020 Valence, Espagne
Téléphone +34 630306333244153
E-mail : martacampo.lafe@gmail.com ; lujan_diago@iislafe.es
Nom du centre de l’étude : Hospital Universitario 12 de Octubre
Avda de Cordoba, s/n, 28041 Madrid, Espagne
E-mail : neuromuscular.hdoc@salud.madrid.org
Royaume-Uni
Nom du centre de l’étude : National Hospital for Neurology and Neurosurgery
University College London Hospitals NHS Foundation Trust
Queen Square, WC1N 3BG, Londres, Royaume-Uni
E-mail : n.nikolenko@nhs.net (Dr Nikoletta Nikolenko)
Nom du centre de l’étude : The Robert Jones and Agnes Hunt Orthopaedic Hospital
Gobowen Oswestry SY10 7AG, Royaume-Uni
Téléphone : +44 01691 404142
E-mail : rjah.researchoffice@nhs.net
Nom du centre de l’étude : St George’s University Hospitals NHS Foundation Trust
Blackshaw Road, London SW17 0QT, Royaume-Uni
E-mail : neurogenetics@stgeorges.nhs.uk (Mark Mencias)