Le è stata diagnosticata la
distrofia miotonica di
tipo 1 (DM1) o di tipo 2 (DM2)?
Le è stata diagnosticata la distrofia miotonica di tipo 1 (DM1) o di tipo 2 (DM2)?
Maggiori informazioni sugli studi di ricerca clinica volti a valutare se la mexiletina a rilascio prolungato (PR) sia sicura ed efficace nell’alleviare la rigidità muscolare e migliorare la qualità della vita.
Informazioni sugli studi HERCULES e ATLAS
Lo studio clinico HERCULES è il primo nel suo genere, volto a valutare se un farmaco sperimentale, chiamato mexiletina a rilascio prolungato (PR), sia sicuro ed efficace nell’alleviare la rigidità muscolare e migliorare l’attività quotidiana e la qualità della vita nelle persone con diagnosi di distrofia miotonica di tipo 1 o tipo 2 (DM1 o DM2). Lo studio includerà un totale di 96 pazienti in diversi Paesi in Europa e nel Regno Unito.
Se risulta idoneo/a e sceglie di partecipare allo studio, Le sarà chiesto di rimanere nello studio per sei mesi e riceverà mexiletina PR o placebo (un trattamento senza alcun ingrediente attivo). Dopo HERCULES, sarà condotto uno studio di estensione, chiamato ATLAS, per altri 18 mesi. Se accetta di partecipare, riceverà il trattamento con mexiletina PR e trarrà beneficio da valutazioni di sicurezza complete durante la Sua partecipazione allo studio.
Lei potrebbe essere considerato/a idoneo/a se:
- Abbia un’età pari almeno a 16 anni*
- Abbia ricevuto una diagnosi genetica di DM1 o DM2
Informazioni sulla mexiletina
La mexiletina (NaMuscla®) è l’unico trattamento approvato (in diversi Paesi) come farmaco di prima linea per alleviare i sintomi della miotonia negli adulti con disturbi miotonici non distrofici (NDM), migliorando così la qualità della vita.
Sebbene i medici e i gruppi di pazienti ne supportino l’uso come standard di cura per la miotonia, che si è dimostrata sicura ed efficace, una nuova formulazione una volta al giorno (QD), a rilascio prolungato (PR) è stata sviluppata come polvere per la ricostituzione al fine di consentire una migliore deglutibilità e tollerabilità e migliori esiti per i pazienti con distrofia miotonica (DM). Gli studi HERCULES e ATLAS valuteranno la sicurezza e l’efficacia della mexiletina PR e come influisca sulla qualità della vita nelle persone affette da miotonia.
Informazioni sulla distrofia miotonica
La distrofia miotonica è una condizione genetica che causa debolezza muscolare progressiva e miotonia, ossia un’incapacità di rilassare i muscoli dopo la contrazione. Attualmente, non sono disponibili cure o trattamenti genetici per i disturbi miotonici.
Che cosa mi sarà chiesto di fare?
Se Lei è idoneo/a e accetta di partecipare allo studio HERCULES, sarà scelto/a casualmente per ricevere mexiletina PR o
un placebo. HERCULES è uno studio in cieco – Né Lei, né il Suo medico dello studio saprete quale trattamento Lei stia ricevendo.
I partecipanti assumeranno mexiletina PR o placebo per sei mesi per via orale (per bocca). I partecipanti avranno quindi la possibilità di partecipare a uno studio di follow-up, chiamato ATLAS, per altri 18 mesi.
Nello studio ATLAS, tutti i partecipanti riceveranno il trattamento con mexiletina PR e trarranno beneficio da valutazioni di sicurezza complete durante la loro partecipazione allo studio. ATLAS valuterà la sicurezza e l’efficacia a lungo termine della mexiletina PR. La Sua salute e la Sua sicurezza saranno monitorate attentamente durante entrambi gli studi.
Durante la Sua partecipazione a HERCULES, Le sarà chiesto di presentarsi a sei appuntamenti e a due telefonate con il personale dello studio. Durante lo studio ATLAS si recherà dal medico dello studio circa sei volte e sarà contattato/a telefonicamente circa quattro volte.
I pazienti che risultano idonei riceveranno gratuitamente gli esami e i farmaci correlati allo studio. Le spese di viaggio per e dalla visita dello studio potrebbero essere coperte dallo sponsor, se necessario.
Durante le visite dello studio, il personale dello studio:
- Porrà domande sulla Sua salute e su come si sia sentito/a
- Condurrà esami obiettivi correlati allo studio
- Eseguirà esami del sangue e delle urine
- Le chiederà di compilare dei questionari
- Le fornirà il farmaco dello studio e le istruzioni su come assumere e monitorare l’uso del farmaco dello studio
Perché dovrei partecipare agli studi HERCULES e ATLAS?
Sebbene non conosciamo gli esiti dello studio, potrebbe esserci un potenziale miglioramento della Sua salute. La mexiletina è stata utilizzata come trattamento antimiotonico per diversi decenni ed è considerata per il trattamento dei sintomi della miotonia.
Inoltre, Lei sta contribuendo al progresso delle conoscenze mediche e potenzialmente contribuisce a migliorare i trattamenti per Lei e altre persone in futuro partecipando a questo studio.
HERCULES e ATLAS forniranno informazioni sulla sicurezza e l’efficacia della formulazione PR della mexiletina in persone con DM1 e DM2.
Scopra se si pre-qualifica
Ha più di 16 anni? Soffre di DM1 o DM2?
Se ha risposto ‘Sì’ a tutte queste domande, potrebbe essere idoneo/a a partecipare a questo studio; vedere di seguito l’elenco di tutti i centri partecipanti per Paese e i relativi recapiti da contattare direttamente per ulteriori informazioni.
La ringraziamo per il Suo interesse nello studio HERCULES.
Belgio
Nome del centro di sperimentazione:
UZ Leuven
Herestraat 49 3000 Leuven Belgium
Email:
Kristl.claeys@uzleuven.be
(Prof. Kristl Claeys)
Danimarca
Nome del centro di sperimentazione:
Aarhus Universitethospital
Neurologisk Forskning
Palle Juul-Jensens Blvd. 99
Aarhus, 8200
Denmark
Danimarca
Nome del centro di sperimentazione:
Rigshospitalet
Klinik for Nerve- og Muskelsygdomme & Copenhagen Neuromuscular Center
Afsnit 8077, Copenhagen, 2100, Denmark
Email:
nicolai.rasmus.preisler@regionh.dk
(Dr. Nicolai Preisler)
Germania
Nome del centro di sperimentazione:
Universitätsmedizin Charité
Klinik für Neurologie
Amyloidosis Center Charite Berlin (ACCB)
Charitéplatz 1 Berlin
Germany
Email:
katrin.hahn@charite.de
(PD Dr. Katrin Hahn)
Germania
Nome del centro di sperimentazione:
Universtiy Hospital Essen
Hufelandstraße 55
45147 Essen, Germany
Email:
NME.Studie@uk-essen.de
(Prof. Dr. med. Tim Hagenacker)
Telephone:
+49201-72385563
Germania
Nome del centro di sperimentazione:
Neuromuskuläres Zentrum Göttingen
Robert-Koch-Straße 40
37075 Göttingen, Germany
Telephone:
+49551-39065760
Italia
Nome del centro di sperimentazione:
Fondazione IRCCS Ca’ Granda Ospedale Maggiore Policlinico
Via Francesco Sforza n. 35
20122 Milano, Italy
Email:
giacomo.comi@unimi.it
(Dr Giacomo Comi)
info@fondazionemalattiemiotoniche.org
(Prof Giovanni Meola)
Myotonic Disorders Foundation
Fondazione Malattie Miotoniche
Telephone:
+39 02 55033802
Italia
Nome del centro di sperimentazione:
Fondazione Policlinico Universitario Agostino Gemelli IRCCS
Largo A. Gemelli 8
00168 Roma, Italy
Email:
gabriella.silvestri@policlinicogemelli.it
(Dr Gabriella Silvestri)
Telephone:
+39 02 55033802
Italia
Nome del centro di sperimentazione:
Azienda Ospedaliera Universitaria Policlinico Tor Vergata
Viale Oxford 81, 00133 Roma, Italy
Email:
Italia
Nome del centro di sperimentazione:
Ospedale Niguarda – Nemo Clinical Center Piazza Ospedale Maggiore
3 Blocco Sud, Pad 7, Ala D, piano 2, 20162 Milano MI, Italy
Email:
Spagna
Nome del centro di sperimentazione:
Hospital Universitario 12 de Octubre
Avda de Cordoba, s/n
28041 Madrid, Spain
Email:
Spagna
Nome del centro di sperimentazione:
Hospital Universitario y Politécnico La Fé
Avenida Fernando Abril Martorell 106
46020 Valencia, Spain
Email:
Telephone:
+34 630306333 244153
Spagna
Nome del centro di sperimentazione:
Hospital Universitario Basurto
Montevideo Etorbidea 16-18
48013 Bilbao, Spain
Email:
Regno Unito
Nome del centro di sperimentazione:
National Hospital for Neurology and Neurosurgery
University College London Hospitals NHS Foundation Trust
Queen Square, WC1N 3BG London, United Kingdom
Email:
n.nikolenko@nhs.net
(Dr Nikoletta Nikolenko)
Regno Unito
Nome del centro di sperimentazione:
The Robert Jones and Agnes Hunt Orthopaedic Hospital
Gobowen
Oswestry SY10 7AG, United Kingdom
Email:
Telephone:
+44 01691 404142
Regno Unito
Nome del centro di sperimentazione:
St George’s University Hospitals NHS Foundation Trust
Blackshaw Road
London SW17 0QT, United Kingdom
Email:
neurogenetics@stgeorges.nhs.uk
(Mark Mencias)