Brochure downloaden

Taal:

Ben je gediagnosticeerd
met myotone dystrofie
type 1 (DM1) of type 2 (DM2)?

Kom meer te weten over klinische onderzoeksstudies die beoordelen of mexiletine met verlengde afgifte (PR) veilig en effectief is bij het verlichten van spierstijfheid en het verbeteren van de kwaliteit van leven.
Kijk of je in aanmerking komt

Ben je gediagnosticeerd met myotone dystrofie type 1 (DM1) of type 2 (DM2)?

Kom meer te weten over klinische onderzoeksstudies die beoordelen of mexiletine met verlengde afgifte (PR) veilig en effectief is bij het verlichten van spierstijfheid en het verbeteren van de kwaliteit van leven.

Kijk of je in aanmerking komt

Over de studies HERCULES en ATLAS

De klinische studie HERCULES evalueert of een experimenteel geneesmiddel, mexiletine met verlengde afgifte (PR), veilig en effectief is bij het verlichten van spierstijfheid en het verbeteren van dagelijkse activiteit en kwaliteit van leven bij mensen met myotone dystrofie type 1 of type 2 (DM1 of DM2). De studie omvat in totaal 96 patiënten in verschillende landen in Europa en het Verenigd Koninkrijk.

Als je in aanmerking komt en ervoor kiest om deel te nemen aan de studie, word je gevraagd om zes maanden in de studie te blijven en krijg je ofwel mexiletine PR ofwel placebo (een behandeling zonder actief bestanddeel). Na HERCULES vindt er nog eens 18 maanden een uitbreidingsstudie plaats, genaamd ATLAS. Als je akkoord gaat met deelname, krijg je behandeling met mexiletine PR en onderga je additionele veiligheidsbeoordelingen tijdens je deelname aan de studie.

Je kunt in aanmerking komen voor deelname als je:

  • Ten minste 16 jaar oud bent*
  • Genetisch gediagnosticeerd bent met DM1 of DM2
*Deelnemers jonger dan 18 jaar hebben goedkeuring nodig van een verantwoordelijke volwassene om deel te nemen.
Kijk of je in aanmerking komt

Over mexiletine

Mexiletine (NaMuscla®) is de enige goedgekeurde behandeling (in verschillende landen) als eerstelijnsbehandeling voor het verlichten van de symptomen van myotonie bij volwassenen met niet-dystrofische myotone (NDM) aandoeningen, waardoor de kwaliteit van leven verbetert.

Hoewel artsen en patiëntengroepen het gebruik ervan ondersteunen als de standaardzorg voor myotonie, waarvan is aangetoond dat het veilig en doeltreffend is, is een nieuwe formulering met verlengde afgifte (PR) eenmaal daags (QD), ontwikkeld als een poeder voor reconstitutie om de slikbaarheid en verdraagbaarheid te verbeteren en betere patiëntresultaten voor mensen met myotone dystrofie (DM) te verkrijgen. De HERCULES- en de ATLAS-studies zullen de veiligheid en doeltreffendheid van mexiletine PR beoordelen en hoe het de kwaliteit van leven beïnvloedt bij mensen met myotonie.

Over myotone dystrofie

Myotone dystrofie is een genetische aandoening die progressieve spierzwakte en myotonie veroorzaakt, wat betekent onvermogen om spieren te ontspannen na samentrekking. Momenteel zijn er geen genezende of genetische behandelingen beschikbaar voor myotone aandoeningen.

Kijk of je in aanmerking komt

Wat zal er van me verwacht worden?

Als je in aanmerking komt en akkoord gaat met deelname aan de HERCULES-studie, wordt willekeurig gekozen of je mexiletine PR of een placebo krijgt. Noch jij, noch je studiearts weet welke behandeling je krijgt.

De deelnemers zullen gedurende zes maanden oraal (via de mond) mexiletine PR of placebo innemen. De deelnemers krijgen dan de mogelijkheid om deel te nemen aan een opvolgingsstudie, ATLAS genaamd, gedurende nog eens 18 maanden.

In de ATLAS-studie krijgen alle deelnemers behandeling met mexiletine PR en hebben ze baat bij uitgebreide veiligheidsbeoordelingen tijdens hun deelname aan de studie. ATLAS zal de veiligheid en doeltreffendheid van mexiletine PR op de lange termijn beoordelen. Je gezondheid en veiligheid zullen gedurende beide studies nauwlettend worden gecontroleerd.

Tijdens je deelname aan HERCULES moet je zes afspraken en twee telefoongesprekken met het studiepersoneel bijwonen. In de ATLAS-studie bezoek je de studiearts ongeveer zes keer en word je ongeveer vier keer opgebeld.

Studiegerelateerde onderzoeken en het experimentele geneesmiddel zullen door de opdrachtgever worden betaald. Reiskosten van en naar de studiebezoek kunnen indien nodig door de opdrachtgever worden gedekt.

Tijdens studiebezoeken zal het studiepersoneel:

  • Vragen naar je gezondheid en hoe je je hebt gevoeld
  • Studiegerelateerde onderzoeken uitvoeren
  • Je bloed en urine testen
  • Je vragen om vragenlijsten in te vullen
  • Je studiemedicatie geven en je vertellen hoe je je studiemedicatie moet innemen en je studiemedicatiegebruik moet bijhouden
Je deelname is vrijwillig en je kunt je op elk moment terugtrekken, zonder een reden op te geven en zonder dat dit invloed heeft op je medische zorg of wettelijke rechten. Je kunt je reguliere medische zorg met de studiearts bespreken.
Kijk of je in aanmerking komt

Zal ik voordelen halen uit de HERCULES- en de ATLAS-studie?

Hoewel we de resultaten van de studie niet kennen, kan er een mogelijke verbetering van je gezondheid zijn. Mexiletine wordt al tientallen jaren gebruikt als antimyotone behandeling en wordt overwogen voor om de symptomen van myotonie te behandelen.

Daarnaast draag je bij aan de vooruitgang van medische kennis en mogelijk aan het verbeteren van behandelingen voor jezelf en anderen in de toekomst door deel te nemen aan deze studie. 

HERCULES en ATLAS zullen informatie verschaffen over de veiligheid en doeltreffendheid van de PR-formulering van mexiletine bij mensen met DM1 en DM2.

Kijk of je voorlopig in aanmerking komt

Ben je ouder dan 16 jaar? Heb je DM1 of DM2?

Als je al deze vragen met ‘Ja’ hebt beantwoord, kom je mogelijk in aanmerking voor deelname aan deze studie. Zie hieronder voor de lijst van alle deelnemende centra per land en hun contactgegevens om rechtstreeks contact op te nemen voor meer informatie.

Hartelijk dank voor je interesse in de HERCULES-studie.

België

Naam centrum:
UZ Leuven

Herestraat 49 3000 Leuven België

E-mailadres:
Kristl.claeys@uzleuven.be
(Prof. Kristl Claeys)