Avez-vous reçu un diagnostic
de dystrophie myotonique
de type 1 (DM1) ou de type 2 (DM2) ?
Avez-vous reçu un diagnostic de dystrophie myotonique de type 1 (DM1) ou de type 2 (DM2) ?
Découvrez plus d’informations sur les études de recherche clinique évaluant si la mexilétine à libération prolongée (LP) est sûre et efficace pour soulager la raideur musculaire et améliorer la qualité de vie.
À propos des études HERCULES et ATLAS
HERCULES est une étude de recherche clinique évaluant si un médicament expérimental, appelé mexilétine à libération prolongée (LP), est sûr et efficace pour soulager la raideur musculaire et améliorer l’activité quotidienne et la qualité de vie chez les personnes ayant reçu un diagnostic de dystrophie myotonique de type 1 ou de type 2 (DM1 ou DM2). L’étude inclura un total de 96 patients dans différents pays d’Europe et du Royaume-Uni.
Si vous êtes admissible et choisissez de participer à l’étude, on vous demandera de rester dans l’étude pendant six mois et vous recevrez de la mexilétine LP ou un placebo (un traitement sans principe actif). Suite à l’étude HERCULES, une étude d’extension appelée ATLAS aura lieu pendant 18 mois supplémentaires. Si vous acceptez de participer, vous recevrez un traitement par mexilétine LP et réaliserez des évaluations complètes de la sécurité d’emploi pendant votre participation à l’étude.
Vous pourriez être éligible à participer si vous :
- êtes âgé(e) d’au moins 16 ans* ;
- avez un diagnostic génétique de DM1 ou DM2.
À propos de la mexilétine
La mexilétine (NaMuscla®) est le seul traitement approuvé (dans plusieurs pays) en tant que médicament de première intention pour soulager les symptômes de la myotonie chez les adultes atteints de troubles myotoniques non dystrophiques (MNT), améliorant ainsi leur qualité de vie.
Les médecins et les groupes de patients soutiennent actuellement son utilisation comme norme de soins pour la myotonie, où elle s’est avérée sûre et efficace. Cependant, une nouvelle formulation à libération prolongée (LP) une fois par jour (QD) a été développée sous forme de poudre pour reconstitution afin de permettre une meilleure déglutition et une meilleure tolérance et d’obtenir de meilleurs résultats pour les patients atteints de dystrophie myotonique (DM). Les études HERCULES et ATLAS évalueront la sécurité d’emploi et l’efficacité de la mexilétine LP, ainsi que son impact sur la qualité de vie des personnes atteintes de myotonie.
À propos de la dystrophie myotonique
La dystrophie myotonique est une maladie génétique qui provoque une faiblesse musculaire progressive et une myotonie, c’est-à-dire une incapacité à relâcher les muscles après contraction. Actuellement, il n’existe aucun traitement curatif ou génétique disponible pour les troubles myotoniques.
Que me demandera-t-on de faire ?
Si vous êtes admissible et acceptez de participer à l’étude HERCULES, vous serez choisi(e) au hasard pour recevoir de la mexilétine à LP ou un placebo. HERCULES est une étude en aveugle. Ni vous ni votre médecin de l’étude ne saurez quel traitement vous recevez.
Les participants prendront de la mexilétine à LP ou un placebo pendant six mois par voie orale (par la bouche). Les participants pourront ensuite participer à une étude de suivi, appelée ATLAS, pendant encore 18 mois supplémentaires.
Dans l’étude ATLAS, tous les participants recevront un traitement par mexilétine à LP et réaliseront des évaluations complètes de la sécurité d’emploi pendant leur participation à l’étude. ATLAS évaluera la sécurité d’emploi et l’efficacité à long terme de la mexilétine à LP. Votre santé et votre sécurité seront étroitement surveillées tout au long des deux études.
Pendant votre participation à l’étude HERCULES, vous devrez vous rendre à six rendez-vous et passer deux appels téléphoniques avec le personnel de l’étude. Lors de l’étude ATLAS, vous rendrez visite au médecin de l’étude environ six fois et on vous contactera par téléphone environ quatre fois.
Les patients admissibles recevront les examens et les médicaments liés à l’étude aux frais réglés par le promoteur de l’étude. Les frais de déplacement pour vous rendre à la visite de l’étude et en revenir pourraient être pris en charge par le promoteur si nécessaire.
Pendant les visites de l’étude, le personnel de l’étude :
- vous posera des questions sur votre état de santé et d’esprit ;
- effectuera des examens liés à l’étude ;
- vous fera réaliser des analyses de sang et d’urine ;
- vous demandera de remplir des questionnaires sur vos symptômes ;
- vous fournira le médicament à l’étude et vous expliquera comment le prendre et consigner vos prises.
Vais-je tirer un bénéfice de ma participation aux études HERCULES et ATLAS ?
Bien que nous ne connaissions pas les résultats de l’étude, vous pourriez bénéficier d’une amélioration substantielle de votre état de santé. La mexilétine est utilisée comme traitement antimyotonique depuis plusieurs décennies et aujourd’hui envisagée pour le traitement des symptômes de la myotonie.
De plus, en participant, vous contribuez à l’avancement des connaissances médicales et contribuez potentiellement à améliorer les traitements pour vous-même et d’autres personnes à l’avenir en participant à cette étude.
HERCULES et ATLAS fourniront des informations sur la sécurité d’emploi et l’efficacité de la formulation à LP de la mexilétine chez les personnes atteintes de DM1 et de DM2.
Vérifiez si vous êtes préadmissible
Vous avez plus de 16 ans ? Vous souffrez de DM1 ou de DM2 ?
Si vous répondez « oui » aux deux questions, vous pourriez être admissible à participer à cette étude. Vous trouverez ci-dessous la liste de tous les centres participants par pays et leurs coordonnées. Contactez-les directement pour plus d’informations.
Nous vous remercions de l’intérêt que vous portez à l’étude HERCULES.
Belgique
Nom du centre :
UZ Leuven
Herestraat 49 3000 Leuven Belgique
E-mail :
Kristl.claeys@uzleuven.be
(Prof. Kristl Claeys)