¿Le han diagnosticado
distrofia miotónica
de tipo 1 (DM1) o tipo 2 (DM2)?
¿Le han diagnosticado distrofia miotónica de tipo 1 (DM1) o tipo 2 (DM2)?
Obtenga más información sobre los estudios de investigación clínica que evalúan si la liberación prolongada (LP) de mexiletina es segura y eficaz para aliviar la rigidez muscular y mejorar la calidad de vida.
Acerca de los estudios HERCULES y ATLAS
El estudio clínico HERCULES es el primero de su tipo y evalúa si un medicamento en investigación, llamado mexiletina de liberación prolongada (LP), es seguro y eficaz para aliviar la rigidez muscular y mejorar la actividad diaria y la calidad de vida en personas diagnosticadas con distrofia miotónica de tipo 1 o 2 (DM1 o DM2). El estudio incluirá a un total de 96 pacientes en diferentes países de Europa y el Reino Unido.
Si reúne los requisitos y decide participar en el estudio, se le pedirá que permanezca en el estudio durante seis meses y recibirá mexiletina LP o placebo (un tratamiento sin principio activo). Después de HERCULES, tendrá lugar un estudio de extensión, llamado ATLAS, el cual durará otros 18 meses. Si acepta participar, recibirá tratamiento con mexiletina LP y se beneficiará de las evaluaciones de seguridad exhaustivas durante su participación en el estudio.
Usted podría ser apto para participar si:
- Tiene al menos 16 años de edad*
- Tiene un diagnóstico genético de DM1 o DM2
Acerca de mexiletina
Mexiletina (NaMuscla®) es el único tratamiento aprobado (en varios países) como medicamento de primera línea para aliviar los síntomas de la miotonía en adultos con trastornos de miotonía no distrófica (MND), lo que mejora su calidad de vida.
Aunque los médicos y los grupos de pacientes apoyan su uso como tratamiento estándar para la miotonía, para la que ha demostrado ser seguro y eficaz, se ha desarrollado una nueva formulación de liberación prolongada (LP) una vez al día (UVD) como polvo para reconstitución para permitir una capacidad de deglución y tolerabilidad mayores, y mejores resultados para los pacientes con distrofia miotónica (DM). Los estudios HERCULES y ATLAS evaluarán la seguridad y la eficacia de mexiletina LP, y cómo afecta esta a la calidad de vida en personas con miotonía.
Acerca de la distrofia miotónica
La distrofia miotónica es una afección genética que causa debilidad muscular progresiva y miotonía, que es una incapacidad para relajar los músculos después de la contracción. Actualmente, no hay cura ni tratamientos genéticos disponibles para los trastornos miotónicos.
¿Qué me pedirán que haga?
Si es apto y acepta participar en el estudio HERCULES, se le elegirá aleatoriamente para recibir mexiletina LP o
un placebo. HERCULES es un estudio ciego: ni usted ni su médico del estudio sabrán qué tratamiento está recibiendo.
Los participantes tomarán mexiletina LP o placebo por vía oral (por la boca) durante 6 meses. Los participantes tendrán la opción de participar en un estudio de seguimiento, llamado ATLAS, durante otros 18 meses.
En el estudio ATLAS, todos los participantes recibirán tratamiento con mexiletina LP y se beneficiarán de las evaluaciones de seguridad exhaustivas durante su participación en el estudio. ATLAS evaluará la seguridad y la eficacia a largo plazo de mexiletina LP. Su salud y seguridad se monitorizarán de cerca a lo largo de ambos estudios.
Durante su participación en HERCULES, tendrá que acudir a seis citas y dos llamadas telefónicas con el personal del estudio. En el estudio ATLAS, visitará al médico del estudio unas seis veces y se pondrán en contacto con usted por teléfono unas cuatro veces.
Los pacientes que cumplan los requisitos se someterán a exploraciones y medicación relacionadas con el estudio sin coste alguno. El promotor podría cubrir el coste del desplazamiento de ida y vuelta a la visita del estudio si fuera necesario.
Durante las visitas del estudio, el personal del estudio:
- Le hará preguntas sobre su salud y sobre cómo se ha encontrado
- Realizará exploraciones relacionadas con el estudio
- Le hará análisis de sangre y orina
- Le pedirá que rellene cuestionarios sobre sus síntomas
- Le proporcionará el medicamento del estudio y le dará instrucciones sobre cómo tomar y hacer un seguimiento de su uso del medicamento del estudio
¿Por qué debería participar en los estudios HERCULES y ATLAS?
Aunque no conocemos los resultados del estudio, puede que experimente una posible mejora de su salud. La mexiletina se considera para el tratamiento de los síntomas de la miotonía.
Además, con su participación, está contribuyendo al avance del conocimiento médico y posiblemente ayudando a mejorar los tratamientos para usted y para otras personas en el futuro.
HERCULES y ATLAS proporcionarán información sobre la seguridad y la eficacia de la formulación de mexiletina LP en personas con DM1 y DM2.
Vea si cumple los requisitos previos
¿Tiene más de 16 años? ¿Tiene DM1 o DM2?
Si ha respondido ‘Sí’ a todas estas preguntas, puede que sea apto para participar en este estudio; consulte a continuación la lista de todos los centros participantes por país y su información de contacto para ponerse en contacto directamente con ellos para obtener más información.
Gracias por su interés en el estudio HERCULES.
Bélgica
Nombre del centro:
UZ Leuven
Herestraat 49 3000 Leuven Bélgica
Correo Electrónico:
Kristl.claeys@uzleuven.be
(Prof. Kristl Claeys)